中国药物经济学评价指南(2011年)
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中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
（2011版）
《中国药物经济学评价指南》课题组
联系邮件地址：China.PEG@https://www.sodocs.net/doc/8f17377208.html,
二O一一年四月九日
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中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
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中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
《中国药物经济学评价指南》
课题组
总 顾 问： 桑国卫 院士，全国人大常委会副委员长，
中国农工民主党中央主席，中国药学会理事长
组 长： 刘国恩 北京大学光华管理学院教授，
中国药学会药物经济学专业委员会主任委员
副 组 长： 胡善联 复旦大学公共卫生学院教授，
中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员
吴久鸿 解放军306医院药学部主任，
中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员
工作成员： 吴 晶 天津大学
杨 莉 北京大学
李洪超 中国药科大学
董朝晖 国家人力资源和社会保障部
李明晖 中国药科大学
常精华 北京大学，诺和诺德<中国>制药有限公司
史 宁 解放军306医院
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中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
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中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
专家组（按姓氏笔画排序）
马爱霞 中国药科大学国际医药商学院教授
卢凤霞 国家发展和改革委员会药品价格评审中心主任
史录文 北京大学医学部药学院教授
白慧良 中国非处方药物协会会长
关志强 中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员
孙利华 沈阳药科大学工商管理学院教授
朱士俊 解放军301医院教授
许嘉齐 国家食品药品监督管理局政策法规司巡视员
余功斌 国家财政部社会保障司副司长
吴 镭 国家自然科学基金委员会医学科学部医学科学七处处长
宋瑞霖 中国药学会医药政策研究中心执行主任
张命良 美国强生公司全球卫生经济与定价总监
张宗久 国家卫生部医疗服务监管司司长
张振忠 国家卫生部卫生发展研究中心主任
李大魁 中国药学会副理事长，中国药学会医院药学专业委员会主任委员
李少丽 中国药学会副理事长兼秘书长
李幼平 四川大学华西公共卫生学院教授
李玉珍 北京大学人民医院药剂科主任
李树泉 澳大利亚纽卡斯尔大学教授
陈 文 复旦大学公共卫生学院教授
陈 怡 中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会卫生经济事务总监 陈 洁 复旦大学公共卫生学院教授
陈盛新 第二军医大学药学院教授
武志昂 沈阳药科大学工商管理学院教授
罗 南 新加坡国立大学助理教授
罗景虹 中国药物经济学杂志社社长
郑 宏 国家卫生部药物政策与基本药物制度司司长
姚 宏 国家人力资源和社会保障部医疗保险司司长
郭剑英 国家发展和改革委员会价格司政策法规处处长
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顾 海 南京大学政府管理学院公共卫生与医疗保障政策研究中心主任
曾 渝 海南医学院副校长
程晓明 复旦大学公共卫生学院教授
董恒进 浙江大学医学院教授
谢 锋 加拿大麦克马斯特大学助理教授
熊先军 中国医疗保险研究会副会长
谭延辉 台湾药师公会联合会药事照护发展中心执行长
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中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
目 录
引言（Introduction）................................................................................................. I 使用说明（Instructions） . (1)
执行摘要（Executive Summary） (5)
指南1：研究问题（Study Question） (11)
1.1 研究背景（Background） (13)
1.2 研究目的与假设（Objectives and Hypothesis） (13)
1.3 研究角度（Perspective） (13)
1.4 目标人群（Target Population） (14)
1.5 干预措施及对照选择（Interventions and Comparators） (15)
指南2：研究设计（Study Design） (17)
2.1 研究类型（Types of Study） (18)
2.2 研究假定（Assumptions） (20)
2.3 样本大小（Sample Size） (20)
2.4 研究时限（Time Horizon） (21)
指南3：成本（Cost） (23)
3.1 成本的确认（Cost Identification） (25)
3.2 成本的测量（Cost Measurement） (27)
3.3 贴现（Discounting） (28)
指南4：健康产出（Health Outcomes） (31)
4.1 效果（Effectiveness） (33)
4.2 效用（Utility） (34)
4.3 效益（Benefit） (36)
指南5：评价方法（Evaluation Techniques） (39)
5.1 评价类型（Types of Evaluations） (41)
5.2 增量分析（Incremental Analysis） (42)
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中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
指南6：模型分析（Modelling Analysis） (45)
6.1 决策树模型（Decision Tree Models） (47)
6.2 计量经济模型（Econometric Models） (49)
指南7：差异性和不确定性（Variability and Uncertainty） (51)
7.1 差异性分析（Variability Analysis） (53)
7.2 不确定性分析（Uncertainty Analysis） (53)
指南8：公平性（Equity） (57)
指南9：外推性（Generalizability） (61)
指南10：预算影响分析（Budget Impact Analysis） (65)
10.1 基本作用（Role） (66)
10.2 操作细则（Operations） (67)
参考文献（References） (71)
附录1：标准报告格式（Standard Reporting Format） (78)
附录2：术语表（Terminology ） (83)
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中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
引言（Introduction）
医药技术是人类维护健康的重要手段。研究表明，伴随着经济发展和收入水平的不断提高，人们消费结构中用于医疗服务的支出增长速度最快。从全球资源配置来看，卫生总费用（Total Health Expenditure）占GDP比重平均在9.7%左右（WHO, 2010），中国目前约为5.1%（国家卫生部，2010）。而且，中国的药品费用占卫生总费用的比重远高于其他国家和地区的平均水平。可以预期，中国未来的医药卫生必将越来越成为社会资源配置的主导项目，因此，如何科学评估并有效配置医药资源将是中国实践科学发展观的重大议题。
药物经济学（Pharmacoeconomics）是人类为应对医药资源配置问题而发展起来的新兴交叉学科。药物经济学应用经济学的理论基础，系统、科学地比较分析医药技术的经济成本和综合收益，进而形成决策所需的优选方案，旨在提高医药资源使用的总体效率。鉴于药物经济学评价方法在应用和实践中所起的重要作用，其科学性和规范性将影响最终评价结果的适用价值。根据世界主要发达国家的经验，如果没有系统的研究和评估规范，不同药物经济学的研究将可能因为研究设计和报告范式等方面的差异，导致其研究结果的标准和质量各异，从而影响药物经济学评价的可比性、科学性以及对医药卫生决策的参考意义。为此，目前已经有32个国家和地区的相关部门制定出了适合本地区的34个药物经济学评价指南（Guideline），用于指导和规范药物经济学研究（ISPOR，2011）。
在人类21世纪的第一个十年，中国迈入了历史发展的新阶段，选择了科学发展观作为中国新阶段经济社会发展的指导原则，这在中国共产党十七届五中全会和”十二五”规划发展纲要中再次得以深化和彰显。在此背景下，中国于2006年启动了前所未有的国家医药卫生体制改革，科学发展观自然成为了指导新医改的基本原则，医药卫生的制度安排和决策机制都亟待加强其科学论据基础，提高资源配置的综合效率。由于药物治疗在当前中国医疗实践中的重要位置，药物政策问题成了中国新医改的焦点议题，也得到了国家有关部门在新医改政策中的高度重视，并特别明确了药物经济学的评价研究在未来的基本药物、药品定价和医保等政策中的重要作用。2009年4月6日，国家公布的《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》（中发[2009]6号）（以下简称《意见》）提出，将“建立科学合理的医药价格形成机制”，“对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度”。《意见》明确指出了将应用药物经济学
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来指导药品定价及其它相关政策的制定。在国家发改委2010年新修订的《药品价格管理办法（征求意见稿）》（2010年6月1日）中提出，“可替代药品治疗费用差异较大的，可以以对照药品价格为基础，参考药物经济性评价结果进行调整”。《2009年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》中，也明确指出在药品的调入和调出时，需考虑按照药物经济学原则进行疗效价格比较的结果。2009年新出台的《国家基本药物目录管理办法（暂行）》中，也提出在基本药物专家库中需要包括药物经济学专家，“咨询专家组根据循证医学、药物经济学对纳入遴选范围的药品进行技术评价”。
中国的药物经济学研究开展较晚，到目前为止还没有系统性地应用于中国医药卫生的决策过程。近年来，中国的研究者们每年发表的药物经济学文献数量大约在350-400篇之间，研究队伍和能力不断得以壮大和发展（刘国恩等，2009）。与此同时，中国药物经济学研究质量参差不齐，规范性差，亟待提高和完善（陈文等，2004；李明晖等，2008；李海涛等，2009）。为了规范中国的药物经济学研究，促进其对医药卫生体制改革与发展的科学指导，制定适合中国的药物经济学评价指南至关重要。
药物经济学评价指南是应用药物经济学理论制定的药物进行经济学评价应该遵循的一般规范。本指南旨在提出药物经济学评价方法的一般框架和规范，是药物经济学研究执行的方法学指南，也是用来评估研究质量的标准。有关药物经济学更系统的基础知识，可参考药物经济学的相关书籍（陈洁等，2006；胡善联等，2009；孙利华等，2010）。由于药物经济学研究的不断发展，很多方法论问题仍待进一步提高共识和完善，各国指南中也存在诸多差异（Knies et al, 2010）。希望本指南的使用，能够加强中国药物经济学的学科发展，提高医药卫生资源的配置效率，促进中国医药卫生事业的发展。
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中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
使用说明 Instructions
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中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
本指南为药物经济学评价的方法学指南，是对药物的经济性进行评价的一般规范要求。因此，本指南的读者主要可包括两类：第一类是在中国进行药物经济学评价的研究者，可以根据本指南提供的相关建议提高研究的规范性和质量；第二类是中国相关卫生决策部门的决策者，可以根据本指南的相关要求评估制药企业递交的药物经济学研究报告的质量。后者主要包括药品价格管理部门、医疗保险管理部门、基本药物政策管理部门和新药审评部门等，各部门可以要求或建议制药企业在相关产品的上市、定价或进入药物目录申请时递交药物经济学评价报告，并且成立国家药物经济学专家评审委员会。该评审委员会的主要职能是对企业递交的药物经济学研究报告质量进行评审，并形成关于该药品经济性的最终评估报告，供决策者进行最终决策的依据。本指南则可以作为药物经济学专家评审委员会在对制药企业递交的药物经济学评价报告进行质量评估时需要参考的标准和依据。
药物经济学是一门新兴交叉学科，仍处于快速的发展和完善阶段，同时，中国的医药卫生政策环境也在不断变化，因此《中国药物经济学评价指南》也需要不断的更新和提高。为此，我们将建立《中国药物经济学评价指南》的开放式动态修订工作机制，以利于长期接受来自社会各界的建议，并定期组织专家对建议进行研究和讨论，从而修订和公布新版指南。
对本版《中国药物经济学评价指南》的任何意见或建议，请联系北京大学中国医药经济研究中心，或直接发送 China.PEG@https://www.sodocs.net/doc/8f17377208.html,。
《中国药物经济学指南评价课题组》
北京大学中国卫生经济研究中心
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执行摘要 Executive Summary
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中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
本《指南》包括引言、使用说明、执行摘要、正文、参考文献和附录六大部分。其中，正文部分按照药物经济学评价的主要研究程序依次撰写，共包括十部分指南。
指南1为研究问题（Study Question）。药物经济学评价的第一步是明确研究问题，主要包括研究背景、研究产品（干预措施）、研究角度、研究人群和研究目的等内容。研究背景应提供如下信息：相关疾病的流行病学概况及其经济负担，主要干预手段与疗效，国内外相关干预的药物经济学评价现状（基本结论和尚存的问题），以及本研究的价值（必要性和重要性）等。研究者应根据研究目的和报告对象明确研究角度，并始终保持一致。研究需要明确药物的适用人群，纳入标准及排除标准。建议采用流行病学特征描述患者类型，如疾病类型及严重程度、有无其他并发症或危险因素、年龄、性别、社会经济特征等。评价通常在整体人群水平上进行，也可根据需要在亚组水平上进行。对于研究中干预措施和对照的描述应该包括剂型、规格、用量、治疗方式、合并用药和治疗背景等信息。对照的选择建议采用适应症相同的常规治疗或标准治疗方案。如果药物属于新的治疗类别，则选择适应症最相近的药物作为对照。如果某些疾病目前仍然无有效医疗措施或不建议干预，可以与安慰剂进行比较，但需说明合理性。
指南2为研究设计（Study Design）。研究者可采用前瞻性研究、回顾性队列研究、混合研究设计（临床试验结合回顾性或实际条件下的数据收集）及二次文献研究设计。对研究设计或模型估计中所作的关键假定，研究者应充分说明其依据和合理性。一般来说，药物经济评价研究的样本量应略大于随机临床试验的样本量，推荐采用药物经济学试验样本公式进行估算。研究设计中应说明研究时限及依据。一般来说，样本观察时间应足够长以获得干预所产生的主要成本和产出。
指南3为成本（Cost）。在成本确认时，建议包括所有直接医疗成本，也建议包括直接非医疗成本和间接成本，隐性成本可灵活处理。成本的测量范围需要与所确定的研究角度一致。测量时，建议将治疗后生命延长期间与此项干预相关的成本纳入成本测量范围，排除与治疗无关的成本；在测量药物不良反应（ADRs）成本时，建议测量为避免或监测ADRs而产生的成本以及ADRs发生后进行其他医疗干预而产生的成本。成本由消耗资源的数量和单价的乘积构成。医疗资源的计量单位可以根据国家卫生部和发展与改革委员会制定的医药服务项目标准来确
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中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
定。如果基础数据来自国外，应对其矫正，使其适用于中国。医疗资源的单价可以从两个维度测量：一个是平均单位价格，例如次均住院费用、日均住院费用、次均门诊费用等；另一个是明细单位价格，即逐项计算各项具体耗材和劳务的费用。如果条件允许，尽可能使用后者。研究组和对照组所涉及的资源单价必须使用同一价格来源。医疗资源的单价建议使用市场终端支付价格。如果药品仍未上市，建议采用生产厂商建议价格进行分析。如果使用其他价格体系，应该明确注明并解释其合理性。建议采用人力资本法计算时间成本。建议采用一年期的国家指导利率或国债利率进行贴现，并将贴现率的敏感性分析范围设定在0%~8%之间。建议采用与成本相同的贴现率对健康效益进行贴现和敏感性分析。
指南4为健康产出（Health Outcomes）。药物经济学评价优先使用实际效果指标。当只能获得试验条件下的临床疗效指标时，建议根据相关模型用临床疗效指标估计效果指标，再进行分析。如果不能进行模型估计，仍可以采用临床疗效指标，但应当说明在试验条件下和实际使用状态下的可能差别和偏倚，并进行敏感性分析。建议尽可能采用终点指标。如果获得终点指标有困难，也可以采用关键的中间指标，但需要说明中间指标与终点指标间的相关程度。测量健康效用值时，当目标人群为健康人群时，建议使用通用效用值测量量表。当目标人群为患病人群，且有适合该病种的效用值测量量表时，建议使用疾病专用效用值测量量表。当目标人群为患病人群，但没有适合该病种的效用值测量量表时，建议使用通用效用值测量量表。健康效用值的测量工具主要推荐以下几种：直接测量法中的标准博弈法（SG）、时间权衡法（TTO）、模拟视觉标尺法（VAS）；间接测量法中的欧洲五维健康量表（EQ-5D）、六维健康测量量表（SF-6D）、健康效用指数（HUI）和健康质量量表（QWB）等。使用间接测量工具时，应当首选基于中国大陆人群的效用值转换表。当不能获得此转换表时，可以采用应用广泛并得到普遍认可的效用值转换表，也可以采用基于其他社会文化背景相近人群的效用值转换表，并进行敏感性分析。效用指标一般使用质量调整生命年（QALY）或质量调整预期寿命（QALE）。报告效用指标时，需要首先分别报告生存时间（生命年数或预期寿命）和健康效用值，然后再报告QALY 或QALE。建议使用人力资本法（HCA）和意愿支付法（WTP）对间接效益和无形效益进行测量。采用意愿支付法时，要特别说明研究中的假设、提问方式、测量效益的范围、问题的语言表述等等。
指南5为评价方法（Evaluation Techniques）。研究者应当根据研究中干预措施的特点、
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数据的可获得性以及评价的目的与要求选择适当的评价方法。在条件许可时，建议优先考虑CUA或CBA，也可以采用CEA、CMA或CA，但应当说明其理由。研究者可同时采用两种或两种以上的方法进行评价，或者以一种方法为主联合其他方法进行评价，并比较和分析各种评价方法结果之间的差异。药物经济学评价必须报告增量成本效果比。
指南6为模型分析（Modeling Analysis）。模型分析有多种形式，其中的两大类包括：决策树模型和计量经济模型。采用决策树模型进行评价时，模型的构建应当遵循统一的规范。应当对模型中的假设、结构和参数来源进行详细说明，并对其合理性进行解释。研究者应对模型中的各种因果关系、使用的外推技术、模型范围、结构及数据等方面的假设进行解释和说明。对于重要的假设，应当进行不确定性分析。数据的外推应当建立在能够反映科学合理证据的有效的技术基础之上，并通过敏感性分析检验。模型结构应当能够反映研究疾病的相关理论、疾病的进展、疾病治疗方案的影响以及与研究有关的问题。模型结构应当既简洁明了，又能反映问题的主要方面。对模型结构的介绍要表达清楚，建议用模型结构图进行展示。研究者应当对模型结构进行验证，说明验证的过程和结果，应当系统地识别、收集和评价模型中使用的数据，详细说明模型中所有参数的来源和选择依据。可采用计量经济模型进行总成本的参数估计和影响因素分析，以及不同干预措施和不同人群（亚组分析）的成本差异分析。如果健康产出的变量可以量化，也可以应用计量模型进行相应的分析。可以使用计量经济模型方法直接估计ICER，并得到其相关的区间估计值。当采用净效益框架的计量经济学模型进行评价时，应该详细阐述模型中的各变量，比较治疗手段对净效益的影响，特别是单位健康产出的货币值（λ）的设定等。λ的取值通常可以采用意愿支付法进行偏好调查得到，或者也可以采用经验值，后者需要进行敏感性分析。
指南7为差异性和不确定性（Variability and Uncertainty）。由于地区或背景差异造成的治疗方式的差异性应进行敏感性分析或情境分析处理；由于患者异质性造成的差异性应当在研究设计阶段，将患者划分为更小的同质性亚组进行处理。抽样误差可以采用Bootstrap法和Fieller准则计算增量成本效果比95％的置信区间。数据收集和研究假定的不确定性可以采用敏感性分析，在参数较少时可以采用单因素、多因素或极值分析法，在参数较多和模型设计时采用Monte Carlo进行概率敏感性分析。在条件许可时，可以使用成本效果可接受曲线（CEAC）表示不确定性分析的结果。
药物的经济学评价
药物的经济学评价 摘要 药物的经济学评价泛指经济学在治疗备选方案评价上的应用,包括一切有关药物临床应用的经济研究。本文主要对其定义、评价方法、标准及应用做简要的阐述。 关键词：药物的经济学评价，定义，评价方法，标准，应用 Abstract Economic evaluation of drug refers to people use economical application in choosing the alternative methods’ evaluation in the treatment, including all relevant economic studies of drugs for clinical use. In this paper, I make a brief introduction about its definition, evaluation methods, standards and application. Keywords: Economic evaluation of drug, Definition, Evaluation methods, Standards ,Application 1 何谓药物经济学评价 药物经济学评价是应用现代经济学的研究手段，结合流行病学决策学、生物统计学等多学科研究方法，全方位地分析、识别、测量和比较不同药物、治疗方案以及不同卫生服务项目的成本、效益或效果及效用，评价其经济学价值差别的一种方法。 目前，药物经济学评价已被众多国家运用于控制药品费用的各个领域，国际经济合作与发展组织30多个成员国中，约分之一的国家都已利用药物经济学评价来制定药品价格和医疗保险报销价格[1]。澳大
台湾药物经济学评价指南 简体
台湾药物经济学评估方法学相关指南 (Guidelines of Methodological Standards for Pharmacoeconomic Evaluations) 1.0版本（草案） 95/12/14 民国九十五年就越卫生署核准研究经费，支持建立药物经济研究的相关评估指南。研究主持人谭延辉博士定义为建立台湾药物经济评估方法学指南，重点在执行药物经济学评估时的方法学指南。此研究邀请学术界代表陈恒德医师、杨铭钦副教授，中共健康保险局代表黄肇明、杜安琇，以及制药界代表程馨、洪在华、王宥人，一期组成工作团队，从认识加拿大指南，美国AMCP指南，到写成台湾的指南草案，经两次研讨与一次公开说明会与广大专家会议，完成这一份台湾药物经济评估方法学指南的第一版本。 第一章、简介 健康照顾介入活动的经济评估，主要在描述、分析与比较两种或多种介入活动之间的成本与所得到的结果。若此经济评估是在探讨药品及医疗器材，就应使用“药物经济评估”这个名词，即使对照组是完全没治疗，或使用非药物疗法。但经济评估也可运用到其他不同医疗科技的介入，包括诊断科技或医疗处置等。 一个药物经济评估可定义出一个药物产品是否具有多增加的价值，也就是与目前使用的对照组比较，可能有多增加的金钱伤利益及/或健康疗效上的好效果。因此提供出证据，来正式医疗保险单位提供该新药给付或改变目前药物给付条件的正当性。很重要的一个观念是：符合成本效益可能代表健康疗效上会增加，但同时也会增加药物的财务预算；或者能达到相同的健康疗效但使用较少的医疗资源。因此，增加医疗科技的成本效益可能会也可能不会降低医疗的花费，但实质上可看到每单位花费会导致更高的健康疗效之冲击。药物经济评估之目的是提供实证资讯，给决策者做适当决定的参考；是经由增加决策者更多可信任、有根据的资讯来做出明智的决定，同时让医疗保险资源能做出最有效率的分配。 台湾药物经济评估方法学指南，是期望建立一套执行药物经济评估的方法学标准。经此标准所执行药物经济评估的结果，会被医疗保险单位认为是可值得相信的结果。例如：当药厂有一锌产品，拟于台湾执行经济评估时，建议采用本方
药物经济学评价
对我国药物经济学应用的思考 徐国成*杜继文* 关键词：药物经济学应用思考 摘要：药物经济学是一项为决策者提供实证分析的评价技术。国际上许多国家都用药物经济学来制定药品价格和医疗保险报销价格及新药研发，但我国却起步晚、发展慢，原因是制度、体制、研究方法及人员短缺等因素制约，因此，建议我国政府，提高政策引领、完善制度保障、健全药物评审评价机制、规范技术支撑和培养研究型人才，使药物经济学在医药领域里发挥应有的作用。 药物经济学是用经济学的理论与方法研究药物资源的合理配置和利用效率，并以有限的药物资源实现人类健康状况最大限度改善的科学。是一项为决策者提供实证分析的新兴学科。药物经济学评价是其主要研究的内容，其的主要评价方法有：成本最小化分析法（CMA）、成本效果分析法（CEA）、成本效用分析法（CUA）和成本效益分析法（CBA）。我国药物经济学的研究与应用才刚刚起步，大多数研究尚处于学术研讨阶段，其根本原因是政策引导乏力、制度保障缺位、体制机制环境缺失、研究方法、评价标准不够完善及研究人员短缺等因素，如此障碍使药物经济学处于发展的瓶颈。 1.我国药物经济学存在的问题 1.1政策引导乏力 *徐国成，长春中医药大学药学院教授，硕士生导师，研究方向：药物经济学长春 130117 *杜继文，长春中医药大学社会发展与管理药学硕士研究生长春 130117
药物经济学已被众多国家运用于控制药品费用控制的工具与手段。世界经合组织（OECD)中约三分之一的国家都已利用药物经济学评价来制定药品价格和医疗保险报销价格①,如澳大利亚就强制规定药品注册申请时提交药物经济学评价数据, 加拿大将药物经济学评价作为医疗保险赔付的依据, 日本的药物经济学评价不仅用于企业申报新药和药品定价,还用于新药研发方案的设计和制定营销策略②。但在我国, 药物经济学评价在宏观药品政策中的应用甚少，《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》中首次提出:“对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度”。在《改革药品和医疗服务价格形成机制的意见》中指出“对可替代药品和创新药品定价逐步引入药物经济学评价方法，促进不同种类药品保持合理比价关系”。《国家基本药物目录管理办法（暂行）》提出，国家基本药物目录原则上3年调整一次。在三年调整基本药物目录时要根据“已上市药品循证医学、药物经济学评价”，这仅仅说明，药物经济学评价已列入药物相关政策制定的参考因素，至于在国家宏观药品政策中如何具体应用药物经济学评价，还缺乏明确的制度保障和严格的技术标准,还没有具体的政策去引导药物经济学在相关政策里进行有效应用，特别是在临床用药、新药研发及药品价格制定方面的具体应用。 1.2制度保障缺位、体制机制环境缺失 药物经济学做为药品费用控制的工具必须有制度保障才能发挥其识别、测量和比较的作用。目前，我国药物经济学仅在药品宏观政策中有所提及，还没有一项相关制度去保障其实施与运行，特别是新药的研制与生产、公费医疗用药报销范围、医院用药目录的制订、医生用药规范及药品定价等方面评价制度缺失。同时，我国还没有正式的《药物经济学评价指南》。药物经济学评价指南是用来评估研究质量的标准，更是一项针对医
药物的经济学评价
药物的经济学评价Last revision on 21 December 2020
药物的经济学评价 摘要 药物的经济学评价泛指经济学在治疗备选方案评价上的应用,包括一切有关药物临床应用的经济研究。本文主要对其定义、评价方法、标准及应用做简要的阐述。 关键词：药物的经济学评价，定义，评价方法，标准，应用 Abstract Economic evaluation of drug refers to people use economical application in choosing the alternative methods’ evaluation in the treatment, including all relevant economic studies of drugs for clinical use. In this paper, I make a brief introduction about its definition, evaluation methods, standards and application. Keywords: Economic evaluation of drug, Definition, Evaluation methods, Standards ,Application 1 何谓药物经济学评价 药物经济学评价是应用现代经济学的研究手段，结合流行病学决策学、生物统计学等多学科研究方法，全方位地分析、识别、测量和比较不同药物、治疗方案以及不同卫生服务项目的成本、效益或效果及效用，评价其经济学价值差别的一种方法。 目前，药物经济学评价已被众多国家运用于控制药品费用的各个领域，国际经济合作与发展组织30多个成员国中，约分之一的国家都已利用药物经济学评价来制定药品价格和医疗保险报销价格[1]。澳大利亚就强制规定药品注册申请时提交药物经济学评价数据，加拿大将药物经济学评价作为医疗保险赔付的依据，日本的药物经济学评价不仅用于企业申报新药和药品定价，还用于新药研发方案的设计和制定营销策略等方面[2]。总之，药物经济学在国外的应用主要体现在药物审评、药品报销、医生处方和卫生决策等环节。从国际经验来看，药物经济学评价不仅有利于政府、保险机构、医院、制药企业和患者，更有利于在药品费用快速增长、国家预算有限的情况下，抑制药品过度利用引起的诱导行为和垄断行为。
药物经济学评价论文
药物经济学评价论文 我国药物经济学评价研究尚处起步阶段在各方面均存在着不同程度的问题今后需要不断发展完善。药物经济学是经济学原理与方法在药品领域内的具体运用它是近年来迅速发展的一门学科不断借鉴各相关学科领域的最新研究成果为己用以减少研究过程中的不确定性更好地测量成本和产出。广义的药物经济学主要研究药品供需方的经济行为供需双方相互作用下的药品市场定价以及药品领域的各种干预政策措施等。狭义的药物经济学是一门将经济学基本原理方法和分析技术运用于临床药物治疗过程并以药物流行病学的人群观为指导从全社会角度展开研究以求最大限度的合理利用现有医药卫生资源的综合性应用科学。其主要任务是测量对比分析和评价不同药物治疗方案药物治疗方案与其他治疗方案以及不同卫生服务项目所产生的相对社会经济效果为临床合理用药和疾病防治决策提供科学依据。 药物经济学在我国的广泛应用主要开始于实施积极的药品目录之后迄今为止药物经济学在我国的大规模应用主要也是在药品报销领域。但随着药物经济学评价研究的数量在我国短时间内急剧增加在实践当中也涌现出了许多问题。一、药物经济学专业人才的不足——目前我国在进行药物经济学评价过程中面临的最主要问题是缺乏熟练掌握药物经济学专业知识并能够进行相应理论研究和评价实践的人才。自从引进药品目录并强制要求进行药物经济学评价之后极大地提高了药物经济学的学科地位和影响力促进了药物经济学专业教育
的发展但我国能够进行这方面研究和实践的专家仍然缺乏。虽然学术界已经逐渐表现出了对药物经济学的兴趣但还是没有足够的知识储备和经验来解决那些在国际上都颇有争议的问题。二、国内临床数据的缺乏——在我国的医疗体制背景下针对本国人群的临床研究数据十分缺乏因此我国的药物经济学评价研究不得不以本国的成本数据与国外的临床数据结合进行。由于种族和地域等差异我国的疾病发生率和流行程度与其他国家不同尤其是西方国家各国医疗实践中的差异也会对临床收益产生重要的影响在实际引用国外临床数据的过程中对这些数据的质量并不好把握。尽管我国政府已经鼓励并直接促进了药物经济学的研究但截至目前还少有公共基金用于资助关于模型和数据等药物经济学基础理论的研究。因此为了更好地实施药物经济学评价我国还应完善国内临床数据的积累促进可利用相关数据库的建立。三、将药物经济学评价结果更好应用于决策实践还有待解决——目前如何将药物经济学研究评价结果应用于决策制定这一问题仍然没有一个一致的答案。这主要是因为首先数据来源以及研究方法具有一定的不确定性和有限性其次在报销决策制定过程中除了要考虑经济性信息之外还要考虑其他因素如疾病负担、预算影响等。因此如何将药物经济学评价结果更好地应用于决策实践也是我国政府面临的重要挑战。 我国药物经济学评价实践中的对策：一、合理选择研究对象——评价研究的研究对象不仅仅局限于药品一种疾病不仅有 治疗方案还有预防方案治疗方案不仅有药物治疗还有手术治
中国药物经济学评价指南(2011年)
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中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations （2011版） 《中国药物经济学评价指南》课题组 联系邮件地址：China.PEG@https://www.sodocs.net/doc/8f17377208.html, 二O一一年四月九日
II 中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
III 中国药物经济学评价指南China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations 《中国药物经济学评价指南》 课题组 总 顾 问： 桑国卫 院士，全国人大常委会副委员长， 中国农工民主党中央主席，中国药学会理事长 组 长： 刘国恩 北京大学光华管理学院教授， 中国药学会药物经济学专业委员会主任委员 副 组 长： 胡善联 复旦大学公共卫生学院教授， 中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员 吴久鸿 解放军306医院药学部主任， 中国药学会药物经济学专业委员会副主任委员 工作成员： 吴 晶 天津大学 杨 莉 北京大学 李洪超 中国药科大学 董朝晖 国家人力资源和社会保障部 李明晖 中国药科大学 常精华 北京大学，诺和诺德<中国>制药有限公司 史 宁 解放军306医院
IV 中国药物经济学评价指南 China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
药物经济学评价方法
第十三章药物经济学评价方法 药物经济学是20世纪80年代出现的一门新兴学科。近二三十年间，药物的经济性成为人们日益关注的内容。药物经济学因此得到了很快发展，并在各国特别是发达国家的国家药品决策、医疗保险决策、临床用药决策、新药研发、药品市场开发和临床药学等领域广泛运用。本章旨在介绍药物经济学的基本概念，方法和评价标准。 第一节药物经济学概述 一﹑药物经济学的兴起与发展 药物经济学起源于美国。20世纪50年代后，美国医疗药品消耗急剧上升，但卫生保健状况没有得到明显改善。为合理分配有限医药卫生资源，研究者们开始探讨运用经济学的分析方法——成本－效益分析（CBA）于医疗保健领域。20世纪50~60年代，成本－效益分析（cost-benefit analysis，CBA）和成本－效果分析（cost-effectiveness analysis，CEA）开始深入到医药卫生事业中的各个领域。 20世纪70年代后，CBA和CEA方法逐渐涉入药物治疗领域。1978年美国明尼苏达大学（Minnesota）的McGhan，Rowland，Bootman等人在《美国医院药学杂志》上首次介绍了成本－效益和成本－效果分析的概念，并在1979年发表了一篇早期药学研究文章，文中将成本－效益分析用于评价个体化氨基糖苷给药剂量对严重烧伤并伴有革兰氏阴性菌感染的败血症患者的治疗结果；1986年，Townsend在其一篇名为“上市后药品的研究与发展”的报告中，首次提出“药物经济学”（Pharmacoeconomics）这一概念，并指出这一新兴领域的必要性；1989年，Fan. Eimeren和Horrisberger主编了《药物治疗的社会经济评价》（Socioeconomic Evaluation of Drug Therapy），在书中收集了系列欧美各国药物评价的历史发展、现状以及方法学文章，并应用国际范例阐明了如何应用经济学方法，从社会和科学两个角度评价药物治疗的效益；同年，美国创刊了《药物经济学》（Pharmacoeconomics）
药物开发的药物经济学评价
新药开发应做药物经济学评价 戚康如 学号：200830220116 班级：08制药1班 药物经济学是药物学与经济学的结合 ,药物学主要研究的是药品的疗效和安全性 ,经济学考虑的是投入产出 ,即研究如何以最小的投入获得最大的产出。经济学所指成本不仅包括会计成本 ,还包括机会成本。以往在计算成本往往忽视了机会成本的存在 ,药物经济学不是针对某个患者而言的 ,而是针对整个社会人群 , 对使用不同的治疗方案及不同药物对相同的患者群体进行经济学的研究。 药物经济学的研究设计方法大部分采用前瞻性研究和回顾性研究。 前瞻性研究是借助药物临床试验严格的随机对照双盲设计 ,可以获得较强的可信度 ,同时在药物治疗过程中可采集病人生命质量或效用变化等相关信息。但是由于前瞻性研究规定入选病人的取舍标准 ,对患者人群适用性存在一定的问题。回顾性研究通过对已有临床试验病人的疗效与费用的资料进行回顾性整理分析 , 是一种省时省钱的研究方法。但由于资料的散在性 ,统计方法的差异等原因 ,这种偏倚性较大 ,同时由于难以获得病人生命质量而不能做成本效用分析。因此 ,一般新药进行Ⅳ期临床试验时 ,开展药物经济学研究比较客观一些 ,这是因为样本量扩大了。 药物经济学在国外也是自上世纪 70 年代发展起来的 ,国内第一篇真正意义上的药物经济学文章是在 1994 年发表的。到目前为止 ,经检索 ,国内有关的文章将近 4000 多篇。但国家食品药品监督管理局 SFDA 药品评价中心在修订2004 年版《国家基本药物目录》时 ,查阅这些文章却发现只有 9%的可采用性 ,这是由于我国缺乏一个药物经济学的评价指南。而国外 ,比如澳大利亚、加拿大和英国等都具有这种国家性的药物经济学评价指南。 澳大利亚早在 1990 年就提出了制药企业新药申请列入政府医疗保险药品目录时 ,增加对新药进行药物经济学评价的新指南 ,并于1993 年 1 月开始实施新指南 ,这是药物经济学评价首次作为药品评审的一项正式指标。与药品的安全性和有效性同等考虑 ,从而实现了药物经济学评价与药品政策法规接轨 ,共
药物经济学重点
成本的计算包括直接成本+间接成本+隐性成本 效用的常用指标：质量调整生命年(QALYs)和失能调整生命年（DALYs)，均有其权重系数。 实验性研究三大原则盲法实施。设置对照。随机分组。 研究设计种类：专业设计，统计学设计 预测：以过去的历史数据和现在的相关信息为基础，来推测事物发展的规律性。 无形成本-- 通常所说的直接成本、间接成本等都是伴随着资源的消耗而发生的，这类成本通常可以货币化表现。除了可以货币化表现的上述成本之外，在医药领域还存在着并不伴有直接的资源消耗的成本，诸如疼痛、焦虑、不安、紧张、恐惧等，称之为无形成本。 其特点：无形成本是真实存在的，也是进行方案选择时需要考虑的。由于不存在相应的市场和价格，无形成本一般很难赋予货币价值。 平均成本(average cost)——AC，指总的产出量除总成本所得的商。平均成本是平均固定成本与平均变动成本之和。 边际成本(marginalcost)——MC，指每增加一个单位产出量时，总成本的增加量。由于固定成本不随产出量而变化，所以边际成本是每增加一个单位产出量所增加的变动成本。 有些评价与决策不仅是在做与不做之间进行选择，而且常常是在做多少、做到什么程度之间进行选择，因此常常用到边际成本和边际收益。 举例：有时MC低：如实载70％的客机，MC仅为一顿便餐； 有时MC高：如盛夏用电高峰期：MC为启动高成本、低效率的陈旧发电机组。 机会成本(opportunity cost)——OC，是指将一种具有多种用途的有限资源置于某种特定用途时，所放弃的置于其他用途时所可能带来的最大的收益。 药物经济学研究中的成本的确定与分析的步骤 药物经济学研究与评价中的成本的确定与分析可通过以下五个步骤来完成： 识别所消耗的资源或代价；计数每一种资源或代价的单位量；赋予资源或代价以货币价值；考虑资金时间价值；进行敏感性分析，得出结论 成本—效益分析(cost—benefit analysis，CBA) 对备选方案的成本和收益均以货币形态予以计量和描述，并对货币化了的成本和收益进行比较的一种方法。通常情况下，只有效益不低于成本的方案才是可行方案。 成本—效果分析 (cost-effectiveness analysis，CEA)，是将备选方案的成本以货币形态计量，收益则以临床效果指标来表示，进而对各备选方案的成本和效果进行分析和比较的一种评价方法。 成本—效用分析(cost ulility analysis，CUA)是将预防、诊治或干预项目的成本以货币形态计量，收益则以效用指标来描述，并对成本和收益进行比较、进而对备选方案的经济性进行比选的方法。 只能用于对多方案(两个或两个以上)的经济性进行比选 净现值(net present value，NPV)指标:是按一定的折现率将方案在整个实施期内各年的效益及成本均折现，所得的效益(正现金流量)现值与成本(负现金流量)现值的代数和。 净年值(net annual value，NAV):通过资金等值换算将方案的净现值分摊到方案整个实施期内各年(从第一年到第n年)的等额年值。 其表达式为： NAV=NPV(A／P，i，n) 增量分析法(incremental analysis) 也叫差额分析法，是指对被比较方案在成本、收益等方面的差额部分进行分析，进而对方案进行比较、选优的方法。 14成本相关知识 成本是指实施预防、诊断或治疗项目所消耗的资源或所付出的代价。按成本的行为分类：固定成本和变动成本 按成本的可追踪性分类：直接成本与间接成本 按成本的用途分类：医疗成本和非医疗成本 固定成本(fixed cost)是指不随产出量的变动而变动的成本。 变动成本(variable cost)是指随着产出量的变动而变动的成本。例如药品成本、注射成本等是随着所服务的患者的多少而变化的，属于变动成本 a、直接成本(direct cost)，是指在卫生服务过程中能够直接计入某项服务的成本。 例如，预防项目中的疫苗费用、医疗服务中的检查费和药品费等。 b、间接成本(indirect cost)，指不能直接计入而需要按一定标准分摊计入各种相关服务项目的成本。 例如，多种项目服务的管理费用、固定资产折旧。 a、医疗成本(medical cost)，是指实施某预防、诊断或治疗项目所消耗的医疗产品或服务。 医疗成本可分为直接医疗成本和间接医疗成本。 b、非医疗成本(nonmedical cost)，是指在实施预防、诊断或治疗项目过程中，为获得医疗之外的产品或服务所发生的消耗或所付出的代价，如患者支付的交通费用、雇佣护理人员的费用、家人陪护的租房费用、患者本人及其家人的误工损失费用等 固定成本越高或(和)服务人次越少，单位服务量所分摊的固定成本就越多，资源利用率也就越低。因此，提高资源的利用效率、降低每人次的固定成本的主要途径，一是降低固定成本总额，二是增加服务量(服务人次)。 区分固定成本和变动成本的意义：在于能使管理者明确成本的计算类型，方便成本的管理，达到使每人次医疗卫生服务的成本降低或最低的目的。 直接成本和间接成本的划分不绝对的，而是随着所研究问题的变化而变化的。 应用人力资本法计算间接成本，只能代表间接成本的最低值，得到的成本一效果分析结果偏低。如何估算不在劳力市场上的人群的时间机会成本，是药物经济学家关心的问题之一。意愿支付法，可以反映经济学意义上的机会成本，是未来代替人力资源方法的间接成本计算方法。 医院成本的测算内容主要包括以下六大类： 1．劳务费： 2．公务费： 3．药品及其他卫生材料费： 4．低值易耗品损耗费： 5．固定资产折旧及大修理基金提成：
药物经济学评价模型
药物经济学模型 一、模型的种类 模型起源于上个世纪60－70年代，主要是一组由数值和统计关系将各种卫生决策者感兴趣的变量和结果连接而成的一组逻辑数据构成。卫生服务模型是在原始或二次资料基础上考虑事件随时间和人群的变化，评价一项干预措施对健康状态和成本的影响。模型的种类很多，比较正式的模型有决策树（DT）、影响图（Influence Diagrams）、状态转换模型（如Markov 分析）、非连续事件模型(Discrete event simulation)和系统动态模型(Systems dynamics)，Meta 分析也是模型一种。实际应用中模型常因需求和复杂性而不同。采用那种方法建模主要根据疾病的种类、治疗的特点及数据的可得性。一般说来，急性疾病一般采用决策数模型；慢性疾病的药物经济学模型首选Markov模型。 （一）决策树模型 决策树模型是常用的一种反映事件与决策随时间变化而产生各种结果的动PM02 药物经营管理课程模块态模型，由决策结点、机会结点、结果结点、箭头和概率及结果值组成。其每条路径表示一种可能的结果与决策事件，并有特定的发生概率，由此可计算其期望效果或效用。优点是非常直观提供各种可能的结果，非常适合短期内有确定结果的疾病；缺点是不能反映复发事件的发生。 （二）Markov模型 Markov模型是一种循环决策树，又称状态转换模型。它将所研究的疾病按其对健康的影响程度划分为几个不同的健康状态，并根据各状态在一定时间内相互间的转换概率，结合每个状态上的资源消耗和健康结果，通过多次循环运算，估计出疾病发展健康结局及费用。Markov模型在卫生领域的应用始于80年代初用于模拟慢性疾病的发展过程，随着疾病谱的变化对慢性病研究越来越重视，逐渐应用到卫生经济学评价中，包括癌症的筛检、疾病干预措施和药物经济学评价等等。分析过程包括：根据疾病的自然过程设立Markov状态，并确定各状态间可能存在的转换过程以及转换概率；确定循环周期和各状态的最初概率；设定各状态的结果如生命年、费用及效用值PM02 药物经营管理课程模块五药物经济学等；进行运算和敏感度分析。进行Markov模型分析首先要根据研究目的和疾病自然转归将整个疾病划分为不同的健康状态，所有可能发生的事件模拟成从一个状态向另一个状态转换的过程，并将分析的期间分为相同的时间周期，称为Markov循环周期。Markov循环周期长短通常根据临床意义设定，一般为1－2年。通常Markov模型仅设立一个终点状态，但有时也可将不同死因分别作为终点状态。使用的假设条件是：1。在每个Markov循环中，每个病人只能处于一种Markov状态；2. Markov过程对已进行的循环过程没有记忆，即病人从一个状态转换成另一个状态是根据概率随机发生的，与病人进入该状态前所处状态无关。 Markov模型可分为Markov链和时间相关的Markov过程。Markov链是指转换概率恒定的模型；而Markov过程的转换概率则可随时间变化。进行Markov模型的计算方法有距阵法、队列模型、Monte Carlo模拟三种，矩阵法用于Markov链的分析；队列模拟法是最常用的Markov模型分析方法，能直观表示Markov过程和结果，可以计算各循环周期后及整个分析期末队列成员在各状态上的人数，具有分析结果易于理解的优点，其估计的准确性与循环周期的长短有关，缺点是无法估计结果的变异；Monte Carlo模拟可以赋予Markov模型记忆功能，较接近实际情况，并能估计结果的变异程度，但计算复杂，必须借助计算机软件进行。如DATA、@RISK等软件。 Markov模型在卫生领域的应用始于二十世纪80年代模拟慢性疾病的进程发展过程。目前用Markov模型对临床干预措施进行研究的内容包括疾病的筛检、疾病的干预措施、特殊疗法
《中国药物经济学评价指南》介绍
《中国药物经济学评价指南》介绍 中国医师协会药物经济学评价中心 Center of Pharmacoeconomic Evaluation Chinese Medical Doctor Association
Compiling objectives of Chinese Pharmacoeconomic Evaluation Guidelines Compiling group of the Guidelines An introduction to the compiling process of the Guidelines Main contents of the Guidelines Key features of the Guidelines Related studies Future work
《指南》编写目的（Compiling Objectives ） Establishing industrial standard for pharmacoeconomic evaluation in China; Supplying scientific evidences for medical policies in China; Directing pharmacoeconomic evaluation research in China; Improving rational use of drug
CMDA 药物经济学评价中心专业指导委员会专科委员会中国医师协会 The Chinese Medical Doctor Association (CMDA) was established on January 9th, 2002 as a national, professional, non-profit, voluntary organization, registered under the Chinese Ministry of Civil Affairs. Its membership comprises of practicing physicians, paramedics and group members of enterprises.
国内药物经济学文献评价及现状研究
中医药管理杂志Journal o f T r adit ional Chinese M edicine M anagement2010年4月第18卷第4期295 国内药物经济学文献评价及现状研究 王桃柱 朱文涛 张 娜 桂得权 北京中医药大学管理学院 (北京 100029) 摘要:文章通过对药物经济学的起源和发展、主要分析方法、研究中存在的问题的文献进行总结,分析药物经济学在我国发展情况。建议应加大政府机构对药物经济学研究的重视,完善药物经济学在药物政策中的应用,尽快完成药物经济学指南的编订。 关键词:药物经济学;文献;评价;建议 中图分类号:R9 文献标识码:A 文章编号:1007-9203(2010)04-0295-03 1 药物经济学起源及在我国定义的发展 药物经济学起源于20世纪70年代的美国,来源于成本效益分析在药物治疗中的应用。在卫生领域的应用始于瑞思(Rice)的 Estim ating the Cost of Illness [1],在该篇文献中,瑞思首次使用了 成本 效益分析 对药物进行了经济学评价。目前,许多国家已将药物经济学研究列入药品评价的内容之一。其中美国、加拿大、意大利、西班牙、澳大利亚等国已制定并颁布了药物经济学研究准则,旨在研究和评价每种(类)药物与药物治疗的经济背景,为合理用药、药政管理及新药的研究与开发提供决策依据,以期从社会和整个人群的利益出发,应用经济学原理综合评价药物,提高医药卫生资源的利用率[2]。 我国药物经济学研究于20世纪90年代起步, Paul F和洪盈在国外医学上发表的 H2 受体拮抗剂的药物经济学及其处方研究 被认为是国内最早发表的药物经济学文献[3]。该文献虽然对给药剂量和给药途径等方面做了比较分析,但未采用相关药物经济学的研究方法对药物进行评价。国内学者对药物经济学作过多种定义,最早的定义于1993年,张钧等将药物经济学定义为: 对卫生保健系统和社会的药物治疗成本和效果的描述与分析 [4]。其后,陈洁将药物经济学定义为: 泛指西方经济学在药物治疗评价上的应用,包括一切有关药物临床应用的经济学研究 [5]。孙利华将药物经济学定义为: 运用经济学等相关学科的知识,研究医药领域药物资源利用的经济问题和经济规律,研究如何提高药物资源的配置和利用效率,以有限的药物资源实现健康状况的最大限度改善的学科,它是一门为医药及其相关决策者提供经济学参考依据的应用型学科 。这个定义相对来说较为全面[6]。 2 药物经济学主要分析方法 药物经济学的分析方法主要有成本 效果分析、成本 效益分析、成本 效用分析和最小成本分析法。这些方法都是以成本分析为基础,以货币金额作为成本指标,对临床用药的效果、效益或效用进行分析。不同分析方法所测量的结果有所不同[2]。 2.1 成本 效果分析 成本 效果分析,是较为完善的综合药物经济评价方法之一,也是我国当前最常用的药物经济学研究方法。王诗华等对2000年 2005年国内的432篇药物经济学文献进行分析,其中82.2%属于成本 效果分析[7]。成本 效果分析主要用来对健康效果和成本差别进行比较,其结果以单位健康效果增加所需成本值表示。其特点是治疗结果的评价不用货币单位来表示,而采用临床指标来进行评价:如抢救病人数、延长的生命年、治愈率等。成本 效果分析结果的计算方法通常采用成本效果比值法和增量成本效果比值法两种方法。但该分析的缺点是受到临床指标的限制,对于不同治疗方案表现出的不同临床效果则无法进行比较,而且对不同疾病的治疗方案无法比较。王鋆、王钧于1995年在 药学实践杂志 上发表的 药物经济学成本 效果分析 中系统全面地阐述了成本 效果分析在药物经济学中的应用,并首次提出成本 效果分析流程图[8]。 2.2 成本 效益分析 成本 效益分析是比较单个与多个药物治疗方案之间,或多个药物治疗方案之间,或其他干预治疗 作者简介:王桃柱(1984-),男,硕士研究生。研究方向:药物经济学。 通讯作者:朱文涛,副教授,硕士研究生导师。研究方向:药品质量监督与管理、药物经济学。
14药物经济学评价方法
14 药物经济学评价方法 药物经济学是20世纪80年代出现的一门新兴学科，近二三十年间，由于用药经济性问题成为人们日益关注的内容，这一学科得到了很大的发展，药物经济学评价方法在新药研制开发、药品生产经营决策、医疗保险制度改革和临床药学等各领域的应用也日益广泛。本章主要介绍药物经济学的几种基本分析方法，以及开展药物经济学研究的步骤和评价标准。 14.1 药物经济学概述 14.1.1 药物经济学的兴起与发展 药物经济学起源于美国。20世纪50年代以后，美国的医疗药品消耗急剧上升，政府卫生保健经费投入增长而卫生保健状况没有得到明显改善，这一状况引起经济学家、卫生决策者及临床医药工作者的关注。为合理分配有限的医药卫生资源，研究者们开始探讨经济学的基本分析方法——成本—效益分析（CBA）方法在医疗保健领域中的应用。20世纪50年代到60年代，在卫生经济学者们的探索和研究中，CBA和CEA方法开始深入到医药卫生事业中的各个领域里。 20世纪70年代以后，CBA和CEA方法逐渐涉入药物治疗领域。1978年美国明尼苏达大学（Minnesota）的McGhan,Rowland，Bootman等人在美国医院药学杂志上首次介绍了成本－效益和成本－效果分析的概念，并在1979年发表了一篇用成本－效益分析评价个体化氨基苷治疗革兰氏阴性菌感染病人结果的早期药学研究文章。1986年，Townsend在其一篇名为“上市后药品的研究与发展”的报告中，首次提出“药物经济学”（Pharmacoeconomics）这一概念，并指出在这一新兴领域进行研究活动的必要性。1989年,Van Eimerren 和Horrisberger 主编了《药物治疗的社会经济评价》（Socioeconomic Evaluation of Drug Therapy）一书，在书中收集了一系列欧美各国药物评价的历史发展、现状以及方法学文章，并应用国际范例阐明了如何应用经济学手段，从社会和科学两个角度评价药物治疗的效益效果。1991年，美国药物经济学家Lyle Bootman等编写了《药物经济学原理》（Principles of Pharmacoeconomics）一书。1992年《药物经济学杂志》出版，标志着药物经济学研究作为一门独立学科已经形成[1]。 20世纪90年代以来，随着科技水平的不断提高，新药、新医疗技术不断出
国外药物经济学研究质量评估的经验及对我国的
国外药物经济学研究质量评估的经验及对我国的 药物经济学起源于20世纪70年代的澳大利亚，随后被引入欧美其他国家，被普遍应用于卫生政策制定中，如澳大利亚、加拿大、瑞典和法国等将其用于确定药品报销目录；英国、爱尔兰、德国等国家将其用于制订基本药物目录和临床合理用药目录的制定；美国和加拿大等国家将其评价结果用于公共卫生资源配置和新药研发。直到20世纪90年代，药物经济学作为我国当时医疗费用突飞猛涨、药价虚高这一难题的重要应对措施才被正式引入我国，随即受到相关部门以及医药企业的广泛关注。 在最近的新医改方案中，已明确提出"合理确定同类药物品种和数量，改革药品价格形成机制，引入药物经济学评价，进行科学的评估测算。"在《2009年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险约品目录调整工作方案》中，也提出需考虑按照药物经济学评价原则进行药品的调入和调出。上述规定表明：国家明确提出开展药物经济学评价工作的要求，将药品的药物经济性评价置于和药品安全性、有效性同等重要的地位。在这种形势下，不少医药企业已陆续把药物经济学评价作为新药研发以及药品上市的一个重要环节，将其评价结果作为药品定价、进入医疗保险报销目录、基本药物目录以及临床合理用药的科学依据。 纵览国内已发表的药物经济学评价文献，从前期的理论研究已逐
步过渡到实证研究，研究数量也呈逐年上升趋势，研究主体以医药企业主动发起为主。从已发表的文献来看，研究结果多以发起研究的企业自己的药品更具有性价比优势。作为相关部门的卫生政策制定者，如何评价以及利用这些评价研究结果，取决于该评价结果是否具有真实性和可靠性。由此可见，对我国药物经济学评价研究的质量进行评估，是充分发挥药物经济学评价在卫生决策中的作用以及实践价值的前提与保障。 2我国药物经济学评价质量评估的现状 目前，国内开展的药物经济学实证研究中，因研究主体、研究方法设计、研究药品以及对照药品的选择、研究目的、研究角度、数据收集、分析方法、证据的透明度等各异，导致药物经济性研究质量参差不齐，研究结果的真实性与可靠性无从考证。研究的操作规范也只有《中国药物经济学评价指南》可以提供参考，极少运用比较专业的评估药物经济学评价的质量评估工具，而个别文献运用卫生经济研究质量评估量表（QHESinstrument)对特定药物的经济学评价文献进行质量评估。相关研究发现，国内脑卒中经济学评价以及消化系统疾病经济学评价的QHES量表评分普遍低于与国外同类研究的质量评分；大部分研究质量只是一般，与国外同类研究存在较大差异。因此，我国药物经济学评价研究质量评估工作有待进一步加强。