1-干细胞与再生医学

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中国科学院战略研究系列报告——《创新2050：科技革命与中国的未来》影响我国现代化进程的22个战略性科技问题：

?干细胞与再生医学

?重大慢性病的早期诊断与系统干预

2009年6月10日

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4再生与再生医学

再生：组织、细胞损伤后，由周围健康细胞进行增生，以实现修复的过程称为再生。

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再生医学：通过各种手段促进机体自我

修复与再生，以治疗其所受损伤。

各种细胞的再生能力不同！

胚胎干细胞源于

受精卵的发育

瑞士摄影师伦纳特?尼尔森

1965年拍摄

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1981年建立小鼠胚胎干细胞系

1998年建立人的胚胎干细胞系

绿色为干细胞来源处

Boiani M. and Sch?ler HR. Nat. Rev. Mol. Cell Biol. 2005, 6: 872-884 2012-4-229

胚胎干细胞的优势与不足

在理论上具有：

?无限的自我更新能力：不断增殖

?多向分化能力：成为任何类型组织细胞

?伦理学问题

?增殖与分化的控制

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成体干细胞源于出生后个体的多种组织?

骨髓?

皮肤?

外周血?

脂肪?

软骨?

骨?

骨骼肌?

肝?

……

成体干细胞的优势与不足

?能够不断增殖和多向分化

?无伦理学问题，易采集

?多数情况可以用自体细胞

?增殖能力和分化能力有限

?数量少，并非所有组织都有

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2007年的重大突破

用四种蛋白改变皮肤成纤维细胞的命运?Oct3/4, Sox2, Klf4, c-Myc

Takahashi K. et al., Cell. 2007; 131: 1-12. ?Oct4, Sox2, Nanog, Lin28

Yu J. et al.,Science. 2007; 318: 1917-1920. 2012-4-2213

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皮肤成纤维细胞被诱导为多能干细胞(iPS)Takahashi K. et al.,Cell. 2007; 131: 1–12.

iPS

细胞具有分化为各种组织细胞的能力。

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诱导多能干细胞的优势与不足

?细胞源于成体组织，无伦理学问题

?具有类似于胚胎干细胞的无限增殖和多向分化能力

?有可能从自体获得，易于应用

?诱导生成iPS的效率极低

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干细胞命运的决定

转录水平的网络调控

表观修饰调节

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基因表达有时间和空间特异性

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基因表达的空间/组织/细胞特异性

Scr Antp

Ubx Abd-B

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干细胞与再生医学

需要重点看的概念 1 embryonic stem cells, ES 胚胎干细胞 2 Stem cells 干细胞 3 hematopoietic stem cell 造血干细胞 4 Neural stem cells (NSCs) 神经干细胞are initially present in a single layer of pseudostratified epithelium spanning the entire distance from the central canal to the external limiting membrane. NSCs continue to proliferate, and are patterned over several days in vivo to generate mature neurons, oligodendrocytes, and astrocytes. 神经干细胞起先呈现为单层假复层上皮，覆盖于整个中央管到外部的限制性膜。神经干细胞能增殖，并在数天内产生成熟的神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞。 5 plasticity 可塑性一种成体干细胞具有生成另一个组织的特化细胞的能力，即成体干细胞具有一定跨系、甚至跨胚层分化的特性，称其为干细胞的可塑性，也称为成体干细胞的横向分化。Transdifferentiation (plasticity of stem cell): means the adult stem cell from one embryonic layer can differentiate into cells derives from other layer. 6 Human mesenchymal stem cells 人间充质干细胞 7．fate mapping 干细胞命运图：在正常环境下受各种稳态因素调节的分化趋势。这些趋势包括干细胞对机体正常发育活动的参与，以及干细胞对各种生物学危险诸如组织损伤、器官衰老以及疾病的反应。 判断 7 There must be stem cells that divide and generate neurons in the adult mammalian brain. （T） 在成年的哺乳类动物体内一定有能够分裂并产生神经元得干细胞存在 填空 8 (adult) stem cells have been identified in the brain, particularly in a region important in memory, known as the hippocampus. 研究者已经证实脑中含有成体干细胞，特别是在对记忆尤为重要的海马区 9 NEP cells continue to proliferate, and are patterned over several days in vivo to generate mature (neurons) , oligodendrocytes, and astrocytes in a characteristic spatial and temporal pattern. 神经上皮干细胞持续增殖，并在数天内被模式化，以特有的时空模式产生成熟的神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞。 问答 10 neuronal precursors can be isolated from 神经前体细胞可从哪些部位分离 1) the developing human brain, 发育中的人脑 2) adult human hippocampus, 成人的海马

中国及中国科学院干细胞与再生医学研究概述_周琪

第28卷 第8期2016年8月V ol. 28, No. 8Aug., 2016 生命科学 Chinese Bulletin of Life Sciences 文章编号：1004-0374(2016)08-0833-06 DOI: 10.13376/j.cbls/2016109 收稿日期：2016-07-01 基金项目：中国科学院“干细胞与再生医学研究”战略性先导科技专项(XDA01020101)*通信作者：E-mail: zhouqi@https://www.sodocs.net/doc/043755532.html, 中国及中国科学院干细胞与再生医学研究概述 周　琪 (中国科学院动物研究所，北京 100101) 摘　要：干细胞与再生医学研究已成为当今生命科学研究领域的前沿和热点，日益表现出巨大的临床应用前景和产业潜力，有望解决人类面临的重大医学难题。近年来，我国干细胞与再生医学研究获得了突飞猛进的发展，取得了多项重大成果，已成为世界干细胞研究领域中的重要力量。概述了我国干细胞与再生医学研究的发展现状，介绍了中国科学院“干细胞与再生医学研究”战略性先导科技专项的实施进展情况，并为我国干细胞研究领域的发展提出了建议。 关键词：干细胞；再生医学；中国科学院战略性先导科技专项 中图分类号：Q813 文献标志码： A An overview of stem cell and regenerative medicine in China and at Chinese Academy of Sciences ZHOU Qi (Institute of Zoology, Chinese Academy of Sciences, Beijing 100101, China) Abstract: Stem cell and regenerative medicine represents one of the most important areas that is advancing life sciences. Stem cell research and its clinical application have promised a successful cure of a variety of serious human diseases such as neural degenerative diseases and injuries. Over the past decades, a blossom is appearing in 周琪，中国科学院动物研究所研究员，干细胞与生殖生物学国家重点实验室主任，中国科学院院士。中国科学院干细胞与再生医学战略性科技先导专项首席科学家。主要从事细胞重编程机制和命运调控、干细胞多能性获得与维持等研究工作，并致力于推动再生医学的发展和干细胞的转化应用。国际首次获得体细胞克隆大鼠、诱导多能干细胞来源的小鼠；建立了孤雌胚胎干细胞、单倍体胚胎干细胞等多种新型多能性干细胞系，获得单倍体胚胎干细胞来源的转基因小鼠和大鼠；首次创建了新型的异种杂合二倍体胚胎干细胞；利用经过基因组印记修饰的孤雌单倍体干细胞建立了“同性生殖”的新方法；发现可以判断干细胞多能性水平的分子标识并揭示其调控机制；建立了包括灵长类动物在内的多种人类疾病动物模型；合作在体外获得功能性精子等。推动建立了国际干细胞临床标准和临床级胚胎干细胞库；建立了多株临床级干细胞，开展了细胞治疗及药物筛选等临床前基础研究及安全性评估等工作。现已在Cell 、Nature 、Science 、Nature Biotechnology 、Cell Stem Cell 等多家刊物发表SCI 论文一百余篇。获得国家自然科学奖二等奖、中科院杰出科技成就奖、何梁何利基金科学与技术进步奖等多项奖励。 网络出版时间：2016-08-24 11:37:48 网络出版地址：https://www.sodocs.net/doc/043755532.html,/kcms/detail/31.1600.Q.20160824.1137.020.html

(国家)干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟项目管理办法

（国家）干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟项目管理办法 为了加强干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟专项项目及经费的管理，规范管理程序，优化资源配置，推进自主创新，发挥科技对经济社会发展的支撑和引领作用，根据《干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟经费管理办法》《干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟知识产权管理办法》等有关规定，制定本办法。 第一章总则 第一条干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟专项项目是指由干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟支持并组织实施，围绕干细胞技术领域的关键性技术攻关、战略产品研发和临床医疗转化的科技专项计划，由若干相互关联的项目组成。组织实施干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟专项项目，旨在集中资源联合攻关，力争在干细胞领域取得突破，获得一批拥有自主知识产权的重要技术和战略产品，增强核心竞争力，为我国干细胞产业发展、医疗水平提升、和谐社会建设提供技术支持。 第二条干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟专项项目实施期限一般为2年。专项的组织实施应制订实施方案，每年调研、筛选确定2-3个项目列入专项计划，给与相应的经费。 第三条干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟专项项目的组织实施由干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟统筹协调。专项实施分制订方案、组织实施和绩效评价三个阶段。干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟作为牵头部门负责专项实施的综合协调和宏观指导，会同有关干细胞专家组，提出专项实施方案，组织项目立项论证。根据评审结果拟定年度支持计划并组织实施，对专项实施情况进行鉴定验收。 第四条项目立项实行专家咨询与行政决策相结合的立项审批制度。干细胞与再

干细胞与再生医学行业发展综述

干细胞与再生医学行业发展综述 干细胞与再生医学行业已经成为当今生命科学研究领域的热点和前沿，随着临床应用需求的增加，其展现出巨大的临床应用前景和潜力。近些年来，我国在干细胞与再生医学领域获得了迅猛发展，取得多项科技成果，逐步成为行业的主力军。文章对目前我国干细胞与再生医学行业发展的现状及存在问题进行了综述。 标签：干细胞；再生医学；行业发展 干细胞是一类具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞总称，可以进一步分化成各种不同的组织细胞，从而构成机体各种复杂组织和器官。干细胞可以应用到几乎涉及人体所有重要的组织器官及人类面临的许多医学难题，在细胞替代、组织修复、疾病治疗等方面具有巨大潜力。基于干细胞的再生医学研究代表了当代生命科学发展的前沿，正在引领现有临床治疗模式发生深刻变革，并成为新医学革命核心，并有望帮助人类实现器官再造的梦想。 1 我国干细胞与再生医学发展现状 近年来，我国将干细胞与再生医学研究确立为重要的战略部署，对其基础研究、关键技术以及资源平台建设及产业化发展给予了大力支持。“十二五”期间，通过国家重点基础研究发展计划、高技术研究发展计划、国家自然科学基金等不断强化对干细胞与再生医学领域的资助强度，已经累计投入约40亿元用于支持相关研究。此外，我国十分重视对干细胞研究临床转化的政策规范制定工作。在2015年3月国家卫计委和食品药品监督管理总局共同制定并发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》。相关文件的出台改变了我国干细胞行业无法可依、无规可循的状况，对干细胞与再生医学行业的健康发展起到了巨大的推动作用。 国家的大力支持促进了干细胞与再生医学的快速发展，我国目前在干细胞领域的研究已经处于国际先进行业。据有关资料显示，2011-2015年，SCI数据库共收录干细胞相关论文115697篇，其中我国发表论文19145篇，仅次于美国，位居世界第二位。我国发表论文的年均增长率为26.21%，显著高于国际平均8.55%。此外，我国的干细胞技术相关专利申请数也呈大幅上升态势，专利申请比例从2011年的14.35%提高到了2015年的26.12%。 随着干细胞及再生医学行业的迅速发展，其产业化和市场化也突飞猛进，目前全国范围内已经形成了数十家不同规模的干细胞研发（或）销售公司，从事干细胞产品开发、干细胞库的建立、细胞储藏（主要是脐带血造血干细胞和不同组织来源的成体干细胞）、产品研发和相关附属品的销售。此外，我国在北京、上海、广州等地建立了干细胞库，对基础研究和临床转化所需的重要干细胞资源进行储备。近日又在深圳建立了我国首个国家基因库，有效保护、开发和利用我国珍贵的遗传资源，提高我国生命科学研究水平，促进我国生物产业发展，维护国