干细胞临床研究项目备案材料

附件2

干细胞临床研究项目备案材料

干细胞临床研究项目主要提交材料(一式两份)：

一、项目立项申报材料诚信承诺书。

二、项目伦理审查申请表。

三、临床研究经费情况。

四、研究人员的名单和简历（包括临床研究单位和制剂研制单位），干细胞临床研究质量管理手册。

五、供者筛选标准和供者知情同意书样稿。

六、干细胞制备过程中主要原辅料标准。

七、干细胞制剂的制备工艺，质量控制标准和制定依据，以及工艺稳定性数据等。

八、干细胞制备的完整记录和干细胞制剂质量检验报告。

九、干细胞制剂的标签、储存、运输和使用追溯方案。

十、不合格和剩余干细胞制剂的处理措施。

十一、临床前研究报告，包括细胞水平和动物实验的安全性和有效性评价。

十二、临床研究方案，应当包括以下内容:

1.研究题目；

2.研究目的；

3.立题依据；

4.预期效果；

5.研究设计；

6.受试者纳入、排除标准和分配入组方法；

7.所需的病例数；

8.干细胞制剂的使用方式、剂量、时间及疗程，如需通过特殊手术导入治疗制剂，应当提供详细操作过程；

9.中止和终止临床研究的标准；

10.疗效评定标准；

11.不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施；

12.病例报告表样稿；

13.研究结果的统计分析；

14.随访的计划及实施办法。

十三、临床研究风险预判和处理措施，包括风险评估报告、控制方案及实施细则等。

十四、临床研究进度计划。

十五、资料记录与保存措施。

十六、受试者知情同意书样稿。

十七、研究者手册。

十八、相关知识产权证明文件。

十九、其他相关材料。

如有侵权请联系告知删除，感谢你们的配合！

《干细胞临床试验研究管理办法 (试行)》

---------------------------------------------------------------最新资料推荐------------------------------------------------------ 《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》附件 2 干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）（征求意见稿）第一章总则第一条为加强干细胞临床试验研究的监督管理，根据《药物临床试验质量管理规范》、《药物临床试验机构资格认定办法（试行）》和《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》，制定本办法。 第二条干细胞临床试验研究必须在干细胞临床试验研究基地进行。 第三条干细胞临床试验研究应当符合《药物临床试验质量管理规范》、《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》的规定。 第四条卫生部和国家食品药品监督管理局负责干细胞临床试验研究基地的确定工作。 各省级卫生厅局、食品药品监督管理局（药品监督管理局）负责干细胞临床研究基地的日常监督工作。 第二章干细胞临床研究基地的任务和标准第五条干细胞临床试验研究基地接受干细胞临床试验研究申报单位的委托，开展干细胞的临床试验研究，提供研究报告。 第六条申请成为干细胞临床试验研究基地，必须具备以下条件： （一）三级甲等医院; （二）已获得国家食品药品监督管 1 / 10

理局颁发的《药物临床试验机构资格认定证书》及与开展临床试验 相对应的证书认定的专业资格; （三）临床研究主要负责人具备 干细胞临床试验研究知识背景和工作基础；（四）医疗、教学 和科研方面综合能力强，承担国家重要临床研究任务；（五）具 备与干细胞制品临床试验相适应的质量管理和保障能力。 第三章干细胞临床研究基地的确定程序第七条凡符合本 管理规范第二章第六条所列条件的医疗机构均可提出申请。 第八条申请单位须提交下列申请材料： （一）干细胞临床研究基地申请书; （二）医疗机构执业 许可证书复印件; （三）药物临床试验机构资格认定证书复印件; （四）主要临床研究人员简历; （五）相关伦理委员会的名称 及其组成人员；（六）其他相关材料。 第九条申请材料经所在省（区、市）卫生厅（局）和食 品药品监督管理局（药品监督管理局）初审后报卫生部和国家食品 药品监督管理局。 第十条卫生部和国家食品药品监督管理局组织专家对申 请单位进行考核和确定，并对外予以公布。 第四章干细胞临床研究基地的管理第十一条干细胞临床 试验研究基地的日常管理由所在医疗机构负责。 医疗机构应当制订相应的规章制度保证干细胞临床试验研究符 合科学和伦理原则，确保干细胞临床试验研究按照《药物临床试验 质量管理规范》、《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》和《干

干细胞临床试验研究管理办法(试行)

附件1 干细胞临床试验研究管理办法（试行） （征求意见稿） 第一章总则 第一条为保证干细胞临床试验研究过程规范，结果科学可靠，保护受试者的权益并保障其安全，根据《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》和《药物临床试验质量管理规范》等相关法律法规，制定本办法。 第二条本办法所指干细胞是一类具有不同分化潜能，并在非分化状态下自我更新的细胞。干细胞临床试验研究，是指在临床前研究基础上，应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后回输（或植入）人体，用于疾病预防和治疗的临床试验研究。这种体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、修饰、干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存及冻存后的复苏等过程。用于干细胞治疗的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞以及诱导的多能性干细胞。成体干细胞包括自体或异体、胎儿或成人不同分化组织，以及发育相伴随的组织（如脐带、羊膜、胎盘等）来源的造血干细胞、间充质干细胞、各种类型的祖细胞或前体细胞等。 第三条干细胞临床试验研究必须具备充分的科学依据，其预防和治疗疾病的预期优于现有的手段，或用于尚无

有效干预措施的疾病，优先考虑威胁生命和严重影响生存质量的重大疾病，以及重大医疗卫生需求。 第四条干细胞临床试验研究必须在干细胞临床研究基地进行，干细胞临床试验研究基地由卫生部和国家食品药品监督管理局组织进行遴选和确定。 第五条干细胞临床试验研究基地（法人单位）是干细胞临床试验研究的责任主体。申报单位对干细胞制剂质量及相关研究活动负责。 第六条干细胞临床试验研究应当按照《药物临床试验质量管理规范》要求，遵守以下原则： （一）符合临床试验研究伦理原则，保护受试者、捐献者生命健康权益； （二）符合技术安全性、有效性原则，即风险最小化； （三）符合干细胞制剂质量要求的原则； （四）认真履行有效知情同意的原则； （五）有益于促进公众健康的原则； （六）干细胞临床试验研究透明化原则； （七）保护个人隐私的原则。 第七条开展干细胞临床试验研究，不得向受试者收取费用，不得市场化运作,不得发布干细胞治疗广告。

干细胞临床试验研究项目管理办法试行实施细则

干细胞临床研究管理办法（试行） 第一章总则 第一条为规范和促进干细胞临床研究，依照《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》等法律法规，制定本办法。 第二条本办法适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。 干细胞临床研究指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、冻存及复苏等，不包括基因水平的操作。 第三条干细胞临床研究必须遵循科学、规范、公开、符合伦理、充分保护受试者权益的原则。 第四条开展干细胞临床研究的医疗机构（以下简称机构）是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。机构应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。 第五条国家卫生计生委与国家食品药品监管总局负责干细胞临床研究政策制定和宏观管理，组织制定和发布干

细胞临床研究相关规定、技术指南和规范，协调督导、检查机构干细胞制剂和临床研究管理体制机制建设和风险管控措施，促进干细胞临床研究健康、有序发展;共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会，为干细胞临床研究规范管理提供技术支撑和伦理指导。 省级卫生计生行政部门与省级食品药品监管部门负责行政区域内干细胞临床研究的日常监督管理，对机构干细胞制剂和临床研究质量以及风险管控情况进行检查，发现问题和存在风险时及时督促机构采取有效处理措施;根据工作需要共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会。 第六条机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。 第二章机构的条件与职责 第七条干细胞临床研究机构应当具备以下条件： （一）三级甲等医院，具有与所开展干细胞临床研究相应的诊疗科目。 （二）依法获得相关专业的药物临床试验机构资格。 （三）具有较强的医疗、教学和科研综合能力，承担干细胞研究领域重大研究项目，且具有相对稳定、充分的项目研究经费支持。 （四）具备完整的干细胞质量控制条件、全面的干细胞临床研究质量管理体系和独立的干细胞临床研究质量保证

干细胞治疗工作流程图

干细胞治疗工作流程 脐带血临床采集流程 干细胞是一种未分化的细胞，具有自我更新、分化、发育再生各种组织器官和人体的潜在功能。 脐带血广泛的应用前景备受关注，脐带血本属于废弃物，但是医学技术的进步使得它的价值得到了空前的提升。1989年，法国的鲁克罗曼教授用HLA 相合的同胞脐带血干细胞进行移植，成功地治疗了一例遗传性疾病—可尼贫血症，之后短短的15年的时间，医学界利用脐带血干细胞已成功治愈和改善了多种疾病，包括:血液系统疾病、免疫系统疾病、神经和血管系统疾病、脑部疾病、肿瘤、糖尿病等。现在在儿童的干细胞移植方面，由于可以存在1-2个HLA位点的不配型，免疫排斥反应小等原因，脐带血干细胞已成为治疗一些重大疾病的有效手段。同时，干细胞的进一步开发，还可用于抗衰老、器官修复、美容等保健领域。干细胞技术和临床应用的飞速发展，给人类的健康带来了新的希望和保障。但是作为采集脐带血最主要的工作人员，我们所需要的操作是非常简单的，但是对于术中操作之外，我们还是会遇到以下的问题。解决这些问题，我们才能放心的采集，存储，备用。但是真正合法，安全，便捷的让脐带血的干细胞移植到有需要的患者体，需要按以下流程操作： 脐带血采集条件： 以初产妇、年龄在45岁以或35岁以经产妇，身体健康者为宜。 脐带血安全流程

1、传染病检查：孕妇在产前要做好身体检查。这些检查包括:肝功能是否正常，有无梅毒螺旋体，艾滋病病毒(HIV )、乙型肝炎病毒(HBV )、丙型肝炎病毒(HCV)等病原体检测。如果其中有一样是阳性的话，就不要再进行采集了。 2、采集和储存的无菌观念：在自然分娩的情况下，一定要注意消毒。被厌氧菌和需氧菌污染，检测为阳性时都不能储存和使用。在脐血被采集后，应该尽快保存在2-8℃的恒温箱中，并远离辐射源，不要让X射线照到。这样的脐带血经科学实验证实，放置24小时或在-23℃以下48小时，其中的干细胞的活性是没有明显影响的，但最长不应该超过72小时。 采集流程 何种方法采集脐带血更好些呢？Solves[5]等证实了剖宫产情况下，以下两种采集方法体采集法对得到的脐带血除血细胞比容及血小板外，其他各项没有明显不同。 体采集法：产妇施行常规的子宫横切术，将胎儿取出后，立即用两把止血钳夹住脐带，将其与胎儿分离，然后用碘酒和70%酒精消毒脐带，做脐静脉穿刺后，脐带血通过重力的作用流人含抗凝剂的无菌采集袋，采集完将其放入4℃冰箱中保存。 体外采集法：同样对产妇行子宫横切术，待胎盘自然或人工剥离后，立即将其置于采集区，胎盘取出与进行采集之间时间尽可能缩短，将胎盘放在一个中间有孔的可供脐带自然垂下的采集台上，对脐带进行严格消毒后行脐静脉穿刺，血液在重力的作用下流人采集袋中，将其放人4℃冰箱保存。 脐带血贮存 因为脐血的采集、运输、储存和应用事实上有别于一般血液，国际上通行的管理法规都将血液和组织细胞分别管理，而我国目前的法规对脐血干细胞库

干细胞临床研究项目备案材料

附件2 干细胞临床研究项目备案材料 干细胞临床研究项目主要提交材料(一式两份)： 一、项目立项申报材料诚信承诺书。 二、项目伦理审查申请表。 三、临床研究经费情况。 四、研究人员的名单和简历（包括临床研究单位和制剂研制单位），干细胞临床研究质量管理手册。 五、供者筛选标准和供者知情同意书样稿。 六、干细胞制备过程中主要原辅料标准。 七、干细胞制剂的制备工艺，质量控制标准和制定依据，以及工艺稳定性数据等。 八、干细胞制备的完整记录和干细胞制剂质量检验报告。 九、干细胞制剂的标签、储存、运输和使用追溯方案。 十、不合格和剩余干细胞制剂的处理措施。 十一、临床前研究报告，包括细胞水平和动物实验的安全性和有效性评价。 十二、临床研究方案，应当包括以下内容: 1.研究题目；

2.研究目的； 3.立题依据； 4.预期效果； 5.研究设计； 6.受试者纳入、排除标准和分配入组方法； 7.所需的病例数； 8.干细胞制剂的使用方式、剂量、时间及疗程，如需通过特殊手术导入治疗制剂，应当提供详细操作过程； 9.中止和终止临床研究的标准； 10.疗效评定标准； 11.不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施； 12.病例报告表样稿； 13.研究结果的统计分析； 14.随访的计划及实施办法。 十三、临床研究风险预判和处理措施，包括风险评估报告、控制方案及实施细则等。 十四、临床研究进度计划。 十五、资料记录与保存措施。 十六、受试者知情同意书样稿。 十七、研究者手册。 十八、相关知识产权证明文件。

十九、其他相关材料。 （注：专业文档是经验性极强的领域，无法思考和涵盖全面，素材和资料部分来自网络，供参考。可复制、编制，期待你的好评与关注）

干细胞临床应用典型病例

干细胞临床应用典型病例 多年来国内外干细胞研究进展及临床试验取得了丰硕的成果。干细胞几乎成为治疗各种疾病的理想工具。干细胞治疗帕金森氏综合症，脑瘫，脑外伤；干细胞治疗心肌梗死．治疗糖尿病，治疗慢阻肺；干细胞治疗白血病．治疗痛症，治疗不孕不育等。人类在想象干细胞所能做到的一切，付之行动并努力实践。几乎每天，世界各地都会有新的干细胞的研究进展及临床试验成果不断传来。 干细胞移植被广泛用来治疗的疾病就是癌症。利用干细胞治疗癌症的做法已逐步得到突破，目前有关这方面的临床试验超过500 项，几乎每一种恶性肿瘤都受到调查。在其中许多临床试验中，干细胞都用于替换那些被化疗杀死的细抱。糖尿病患者体内就下能产生胰岛素．需要每天注射。这种疾病是因患者体内免疫系统中产生胰岛素的细胞受损引起的，干细胞疗法的目标是取代这些免疫细胞。在美国西北大学正在进行的一项试验中．患者在接受完化学治疗后，会被注入从骨髓提取的干细胞。研究人员表示：“根据我们的推测，经过重新调整的免疫系统将对阻止自身产生胰岛素的细胞展开攻击，使得这些细胞再生。“神经系统疾病干细胞疗法还为帕金森氏综合症和其它众多神经系统疾病患者的康复提供了希望。这种疗法的目标是，将干细胞变成能产生多巴胺的神经细胞，以替代因疾病丧失的细胞。多巴胺是在大脑中形成的一种单胺神经传递索，能将信息传递到负责协调活动的大脑各个部分。研究人员正在探索的治疗方法是将干细胞移植到需要多巴胺的大脑目标位置。在大脑遭到损伤的儿童中．约四分之一最终不幸死亡。日前尚不存在逆转大脑损伤影响的任何疗法，但科学家在动物身上进行的研究表明，从骨髓提取干细胞能改善治疗效果。美国德克萨斯州已开始实施一项涉及年龄在5 岁到14 岁之间、大脑严重受损的儿童的临床试验。他们会在大脑受损后36小时内被注射干细胞，以观察干细胞疗法对大脑恢复情况的作用。研究表明干细胞最终有助于修复大脑损伤。英国有近300 万人患心脏病。干细胞疗法已用于处理心脏病发作造成的损伤，生成新血管的临床试脸。这一疗法的目标是，在心脏病发作后，给患者注入干细胞，这有助于抑制受损程度，生成新的心脏肌肉．增强心脏跳动能力。第二个目标是注射干细胞．生成新的血管，改变受损区域血液和氧气输送通道。多发性硬化症患者的髓磷脂会被免疫系统细胞破坏或摧毁。髓磷脂是神经细胞周围的保护涂层。干细胞疗法的目标是，利用化学疗法摧毁出现问题的免疫系统，使干细胞取代它们的位置。据美国国家卫生院过敏和传染病研究所及“免疫耐受网”称，他们赞助的一项初步研究发现，在19名多发性硬化症患者当中．18名在接受干细胞疗法治疗后，病情趋于稳定或有较大改善。《超人》电影系列中“超人’" 的扮演者克里斯托弗·里夫在一次事故中身体瘫痪．他是倡导干细胞研究的重要人士之一。尽管大规模临床试验目前尚无法实施．但研究人员报告说他们成功利用干细胞治愈了一些瘫痪患者。这种疗法的概念是，干细胞能生长成神经细胞．替代那些永远无法修复的细胞，在背髓受损片断之间的空隙架起一座“侨梁”。阿根廷研究人员就报告说成功令两名瘫痪患者恢复活动能力。骨折治疗方法多年来一直变化不大，夹板、绷带和石膏仍是治疗骨折的主要材料。科学家目前正在对利用干细胞修复断骨进行临床试验，这有可能使治疗骨析的方式发生翻天复地的变革。研究人员还在研究用干细胞和生长因子修复骨骼碎片，加速骨骼痊愈的概念。另外，他们在积极研究利用干细胞疗法医治引起骨骼脆弱的骨质疏松症。随着年龄增加，我们的骨质流失速度超过生长速度，结果引起骨质疏松症．干细胞疗法则有助于恢复这种平衡。 一、干胞治疗肿瘤性疾病的临床典型病例 患者．男，41岁。经诊断右肺癌20月余，脑及脑膜转移7月余。患者出现发作性头晕．失忆．伴语言障碍，每次持续约30 - 45 分钟逐渐缓解．第1周期全身化疗后第2天反复出现头晕、语言表达及认知障碍，并出现痫性发作1次．持续约1分仲后缓解，4天后腰推穿刺及鞘内化疗，于当日下午出现情绪激动、烦躁、躁动，伴意识及言语不清，口角流涎，化疗

干细胞管理办法JD

《干细胞临床研究管理办法（试行）》解读 中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会2015-03-27 一、为什么要制定干细胞临床研究管理办法？ 干细胞是一种有多向分化潜能的细胞，具有再生各种组织器官的潜在功能。干细胞研究是近年来医学前沿重点发展领域，给某些疑难疾病的治疗提供了希望，受到广泛关注。目前在心肌梗塞、脊髓损伤、肝硬化、糖尿病等多领域的干细胞研究方兴未艾，展现出了良好的发展前景。我国在“十二五”科技规划中对干细胞研究给予了重点支持,并取得可喜进展。但在干细胞研究和转化的快速发展同时出现了一些不规范的现象，且作为一种正在研究探索中的新治疗方法，干细胞治疗对于人体的安全性、有效性尚待进一步验证，因此，制定《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法（试行）》）及相关技术指南，规范干细胞临床研究，充分保护受试者权益势在必行。 《办法（试行）》在对国内外相关制度、规范进行深入调研分析的基础上，组织专家委员会起草，经过反复讨论，修改完善，已形成征求意见稿，现广泛征求意见。 二、《办法（试行）》的适用范围是什么？ 《办法（试行）》适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。 《办法（试行）》不适用于已有成熟技术规范的造血干细胞移植，以及按药品申报的干细胞临床试验。《办法（试

行）》提出：医疗机构按照《办法（试行）》要求完成干细胞临床研究后，不得直接进入临床应用；如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。 《办法（试行）》提出自文件发布之日起，干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理。 三、干细胞临床研究应当遵循的原则是什么？ 开展干细胞临床研究须遵循科学、规范、公开，医疗机构必须认真履行干细胞临床研究机构和项目备案、信息公开程序接受国家相关部门监管。 干细胞临床研究必须要符合伦理准则，符合《涉及人的生物医学研究伦理审查办法（试行）》和《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》的要求，保证受试者的权益得到充分尊重和保护。 四、干细胞临床研究是否允许收费？ 开展干细胞临床研究的机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。 五、干细胞临床研究项目的总体要求是什么？ 干细胞临床研究是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。《办法（试行）》提出，研究必须具备充分的科

干细胞治疗技术

干细胞的生物学特性 干细胞是一类具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的原始细胞群体,按其分化能力分为以下3类。 2. 1全能干细胞其具有形成完整个体的分化潜能。如胚胎干细胞( embryonic stem cell, ESC) ,来源于受精卵囊胚期内细胞团组织或早期胚胎的生殖嵴细胞,此外,还可以采用体细胞克隆技术获得。ESC属于起源细胞,具有分化为内、中、外3 个胚层的所有细胞的全能性;同时表达高水平的端粒酶活性,在胚胎状态能进行无限的增殖;具有正常的核型及染色体,表达阶段特异性胚胎抗原,如人类ESC表达SSEA-3、SSEA-4、TRA-1-60和TRA-1-81,还表达Oct4、Fgf4、H2az、Foxd3、Nanog和Sox2 等与多能性有关的关键蛋白[ 3 ]。1998年美国的Thomson等首次在国际上建立人ESC株,促进了ESC研究的飞速发展,展示出巨大的医学应用前景。 2. 2多能干细胞这种干细胞具有分化为多种细胞、组织的潜能,但丧失发育成完整个体的能力,发育潜能受到一定的限制。。例如内皮干(祖)细胞( endothelial p rogenitor cell, EPC) , 骨髓间充质干细胞(mesenchymal stem cell,MSC )等。 2. 3单能干细胞只能向1 种类型或密切相关的2 种类型的细胞分化。如上皮组织基底层的干细胞。 干细胞(stem cells, SC)是一类具有自我复制能力的多潜能细胞,在一定条件下,具有再生各种组织器官和人体的潜在功能,又称为“万用细胞”。根据发育阶段将其分为胚胎干细胞(embryonic stem cell,ES细胞)和成体干细胞(somatic stem cell)2种。 干细胞做为一种新型的治疗方法，临床上广泛应用各种疾病的治疗，干细胞是一种未分化完全的细胞，还没有可以产生排斥的抗原，所以只要分离，提纯达到标准，是不会出现排斥反应的。干细胞是能够通过人工诱导在身体内长成任何类型的细胞或者组织的原始活细胞。 干细胞研究的学术与技术进展 1867年，德国病理学家Cohnheim教授在研究伤口愈合时，首次提出骨髓中存在着非造血干细胞的观点，指出纤维母细胞可能来源于骨髓。1945年，科学家们将正常老鼠的骨髓移植到经过放射线照射过的老鼠身上后发现骨髓移植可以使这些老鼠恢复健康。 1950年，研究证明骨髓移植能挽救遭受致死剂量辐射的动物。 1960年，加拿大科学家詹姆士·堤尔和恩尼斯特·莫科洛克发现并命名造血干细胞。 1967年，美国华盛顿大学的多纳尔·托马斯在《新英格兰医学》杂志报告说，如果将正常人的骨髓移植到患者体内，可以治疗造血功能障碍。 1969年，多纳尔·托马斯教授完成了第一例骨髓移植，并因此而获得1990年诺贝尔医学和生理学奖。 1970年3月，第一次尝试用8份脐血治疗一位16岁的白血病患者，虽然没有发生移植物抗宿主病发应，但移植失败。后经化疗成功治愈。1974年，Friedenstein 从骨髓中分离得到间充质干细胞（MSC） 1981年，美国华盛顿大学的Martin教授建立了小鼠胚胎干细胞系。1985年，Piersma证实MSC存在多向分化潜能。

《干细胞临床试验研究管理办法-(试行)》

《干细胞临床试验研究管理办法-(试行)》

附件2 干细胞临床试验研究基地管理办法（试行） （征求意见稿） 第一章总则 第一条为加强干细胞临床试验研究的监督管理，根据《药物临床试验质量管理规范》、《药物临床试验机构资格认定办法（试行）》和《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》，制定本办法。 第二条干细胞临床试验研究必须在干细胞临床试验研究基地进行。 第三条干细胞临床试验研究应当符合《药物临床试验质量管理规范》、《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》的规定。 第四条卫生部和国家食品药品监督管理局负责干细 胞临床试验研究基地的确定工作。各省级卫生厅局、食品药品监督管理局（药品监督管理局）负责干细胞临床研究基地的日常监督工作。 第二章干细胞临床研究基地的任务和标准

第五条干细胞临床试验研究基地接受干细胞临床试验研究申报单位的委托，开展干细胞的临床试验研究，提供研究报告。 第六条申请成为干细胞临床试验研究基地，必须具备以下条件： （一）三级甲等医院; （二）已获得国家食品药品监督管理局颁发的《药物临床试验机构资格认定证书》及与开展临床试验相对应的证书认定的专业资格; （三）临床研究主要负责人具备干细胞临床试验研究知识背景和工作基础； （四）医疗、教学和科研方面综合能力强，承担国家重要临床研究任务； （五）具备与干细胞制品临床试验相适应的质量管理和保障能力。 第三章干细胞临床研究基地的确定程序第七条凡符合本管理规范第二章第六条所列条件的医疗机构均可提出申请。 第八条申请单位须提交下列申请材料： （一）干细胞临床研究基地申请书; （二）医疗机构执业许可证书复印件;

干细胞法规3.25

《干细胞临床研究管理办法（试行）》 的解读 一、为什么要制定干细胞临床研究管理办法？ 干细胞是一种有多向分化潜能的细胞，具有再生各种组织器官的潜在功能。干细胞研究是近年来医学前沿重点发展领域，给某些疑难疾病的治疗提供了希望，受到广泛关注。目前在心肌梗塞、脊髓损伤、肝硬化、糖尿病等多领域的干细胞研究方兴未艾，展现出了良好的发展前景。我国在“十二五”科技规划中对干细胞研究给予了重点支持,并取得可喜进展。但在干细胞研究和转化的快速发展同时出现了一些不规范的现象，且作为一种正在研究探索中的新治疗方法，干细胞治疗对于人体的安全性、有效性尚待进一步验证，因此，制定《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称《办法（试行）》）及相关技术指南，规范干细胞临床研究，充分保护受试者权益势在必行。 《办法（试行）》在对国内外相关制度、规范进行深入调研分析的基础上，组织专家委员会起草，经过反复讨论，修改完善，已形成征求意见稿，现广泛征求意见。 二、《办法（试行）》的适用范围是什么？ 《办法（试行）》适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。

《办法（试行）》不适用于已有成熟技术规范的造血干细胞移植，以及按药品申报的干细胞临床试验。《办法（试行）》提出：医疗机构按照《办法（试行）》要求完成干细胞临床研究后，不得直接进入临床应用；如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。 《办法（试行）》提出自文件发布之日起，干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理。 三、干细胞临床研究应当遵循的原则是什么？ 开展干细胞临床研究须遵循科学、规范、公开，医疗机构必须认真履行干细胞临床研究机构和项目备案、信息公开程序接受国家相关部门监管。 干细胞临床研究必须要符合伦理准则，符合《涉及人的生物医学研究伦理审查办法（试行）》和《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》的要求，保证受试者的权益得到充分尊重和保护。 四、干细胞临床研究是否允许收费？ 开展干细胞临床研究的机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。 五、干细胞临床研究项目的总体要求是什么？

干细胞临床研究治疗

干细胞临床研究治疗资料 干细胞治疗适应症： 1、干细胞移植治疗神经系统疾病如：脑瘫、脊髓损伤、运动神经元病、帕金森病、脑出血、脑梗塞后遗症、脑外伤后遗症等; 2、干细胞移植治疗免疫系统疾病如：糖尿病、皮肌炎、肌无力、血管病变、硬化病、白血病等; 3、干细胞移植治疗其他疾病：如肝病、肝硬化、股骨头坏死等; 干细胞功能作用： 重建系统 利用造血干细胞移植既可重建造血系统,又可重建免疫系统重建系统,目前是白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等恶性和非恶性血液病以及部分免疫系统缺陷疾病的一种成熟常规的治疗手段。 细胞替代治疗 利用间充质干细胞、心肌干细胞等成体干细胞、iPS细胞进行神经系统疾病、心脏疾病、糖尿病、肝病等疾病治疗,技术尚未成熟,干细胞移柱时间、细胞数量以及移植后长期安全性仍需探索。 组织工程 体外以干细胞为种子细胞培育成一些组织器官,用来替换人体衰老和病变的组织器官,组织和器官同时也可作为药物检测平台和疾病

模型,距离治疗性人体器官克隆仍有很多关键性问题尚待解决。 基因治疗 干细胞是基因治疗的理想靶细胞,为目的基因持续稳定表达创造条件,用于临床尚有许多难以突破困难,如何在提高基因转移效率,使基因持久表达的同时防止基因整合所致的癌变,疗效仍不肯定。 国际干细胞研究发展 随着干细胞基本原理和相关技术的成熟和更新,以及监管政策的不断转暖,各国已纷纷加快干细胞的临床研究,列入国家科技的战略必争领域。据统计,全球约近100多个重要干细胞研究中心,美国和加拿大有50个先进中英国大约有20个,欧洲其他地区大约25个,亚太地区约30个中心主要在韩国及日本在国际干细胞研究领域,美国一直保持着绝对领先的地位,,美国一直大力支持包括成体千细胞在内的千细胞研FDA至今己批准数百个千细胞临床应用研究。欧洲和亚洲国家也纷纷加快干细胞各个层次的研究,英国药品与保健产品监管局(MHRA)己许可针对视网膜黄斑变性开展干细胞人体治疗试验;以色列Pluristem公司最先宣布基于其人胎盘来源贴壁细胞专利技术治疗重度下肢缺血症的药物PLX-PAD已在德国进入临床试验；日本从2000年即启动的“千年世纪工程”,将干细胞工程作为四大重点之一,并在诱导性多能干细(iPS)领域处于世界领先地位,。印度药品管理局早先即批准了干细胞产品的第一个临床试验。根据美囯囯立卫生研究院管理的临床研究登记系统(C| inicaltria|sgov)数据显示,截止至2016年5月,全球登记的干细胞临床研究项目共5496项主要是成体千细胞临床试验,涉及血液病、肿瘤、神经系统疾病、心脏疾病、免疫系统疾病等领域,其中美国保持绝对领先的地位,德国、法国等欧洲国家紧随其后,在亚洲,中、韩、日三国也是干细胞研究的热点地区。 全球共批准8个干细胞药物，中国并未在其列。

《干细胞临床试验研究管理办法-(试行)》

附件2 干细胞临床试验研究基地管理办法（试行） （征求意见稿） 第一章总则 第一条为加强干细胞临床试验研究的监督管理，根据《药物临床试验质量管理规范》、《药物临床试验机构资格认定办法（试行）》和《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》，制定本办法。 第二条干细胞临床试验研究必须在干细胞临床试验研究基地进行。 第三条干细胞临床试验研究应当符合《药物临床试验质量管理规范》、《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》的规定。 第四条卫生部和国家食品药品监督管理局负责干细胞临床试验研究基地的确定工作。各省级卫生厅局、食品药品监督管理局（药品监督管理局）负责干细胞临床研究基地的日常监督工作。 第二章干细胞临床研究基地的任务和标准 第五条干细胞临床试验研究基地接受干细胞临床试验研究申报单位的委托，开展干细胞的临床试验研究，提供研究报告。 第六条申请成为干细胞临床试验研究基地，必须具备以下条件： （一）三级甲等医院; （二）已获得国家食品药品监督管理局颁发的《药物临床试验机构资格认定证书》及与开展临床 页脚内容1

试验相对应的证书认定的专业资格; （三）临床研究主要负责人具备干细胞临床试验研究知识背景和工作基础； （四）医疗、教学和科研方面综合能力强，承担国家重要临床研究任务； （五）具备与干细胞制品临床试验相适应的质量管理和保障能力。 第三章干细胞临床研究基地的确定程序 第七条凡符合本管理规范第二章第六条所列条件的医疗机构均可提出申请。 第八条申请单位须提交下列申请材料： （一）干细胞临床研究基地申请书; （二）医疗机构执业许可证书复印件; （三）药物临床试验机构资格认定证书复印件; （四）主要临床研究人员简历; （五）相关伦理委员会的名称及其组成人员； （六）其他相关材料。 第九条申请材料经所在省（区、市）卫生厅（局）和食品药品监督管理局（药品监督管理局）初审后报卫生部和国家食品药品监督管理局。 第十条卫生部和国家食品药品监督管理局组织专家对申请单位进行考核和确定，并对外予以公布。 页脚内容2

干细胞临床研究治疗资料

干细胞临床研究治疗资 料 集团文件版本号：（M928-T898-M248-WU2669-I2896-DQ586-M1988）

干细胞临床研究治疗资料 干细胞治疗适应症： 1、干细胞移植治疗神经系统疾病如：脑瘫、脊髓损伤、运动神经元病、帕金森病、脑出血、脑梗塞后遗症、脑外伤后遗症等; 2、干细胞移植治疗免疫系统疾病如：糖尿病、皮肌炎、肌无力、血管病变、硬化病、白血病等; 3、干细胞移植治疗其他疾病：如肝病、肝硬化、股骨头坏死等; 干细胞功能作用： 重建系统 利用造血干细胞移植既可重建造血系统,又可重建免疫系统重建系统,目前是白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等恶性和非恶性血液病以及部分免疫系统缺陷疾病的一种成熟常规的治疗手段。 细胞替代治疗 利用间充质干细胞、心肌干细胞等成体干细胞、iPS细胞进行神经系统疾病、心脏疾病、糖尿病、肝病等疾病治疗,技术尚未成熟,干细胞移柱时间、细胞数量以及移植后长期安全性仍需探索。 组织工程 体外以干细胞为种子细胞培育成一些组织器官,用来替换人体衰老和病变的组织器官,组织和器官同时也可作为药物检测平台和疾病模型,距离治疗性人体器官克隆仍有很多关键性问题尚待解决。 基因治疗 干细胞是基因治疗的理想靶细胞,为目的基因持续稳定表达创造条件,用于临床尚有许多难以突破困难,如何在提高基因转移效率,使基因持久表达的同时防止基因整合所致的癌变,疗效仍不肯定。 国际干细胞研究发展 随着干细胞基本原理和相关技术的成熟和更新,以及监管政策的不断转暖,各国已纷纷加快干细胞的临床研究,列入国家科技的战略必争领域。据统计,全球约近100多个重要干细胞研究中心,美国和加拿大有50个先进中英国大约有20个,欧洲其他地区大约25个,亚太地区约30个中心主要在韩国及日本在国际干细胞研究领域,美国一直保持着绝对领先的地位,,美国一直大力支持包括成体千细胞在内的千细胞研FDA至今己批准数百个千细胞临床应用研究。欧洲和亚洲国家也纷纷加快干细胞各个层次的研究,英国药品与保健产品监管局(MHRA)己许可针对视网膜黄斑变性开展干细胞人体治疗试验;以色列Pluristem公司最先宣布基于其人胎盘来源贴壁细胞专利技术治疗重度下肢缺血症的药物PLX-PAD已在德国进入临床试验；日本从2000年即启动的“千年世纪工程”,将干

干细胞临床研究管理办法

干细胞临床研究管 理办法

干细胞临床研究管理办法（试行） 第一章总则 第一条为规范和促进干细胞临床研究，依照《中华人民共和国药品管理法》、《医疗机构管理条例》等法律法规，制定本办法。 第二条本办法适用于在医疗机构开展的干细胞临床研究。 干细胞临床研究指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床研究。体外操作包括干细胞在体外的分离、纯化、培养、扩增、诱导分化、冻存及复苏等。 第三条干细胞临床研究必须遵循科学、规范、公开、符合伦理、充分保护受试者权益的原则。 第四条开展干细胞临床研究的医疗机构（以下简称机构）是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。机构应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、登记备案和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。 第五条国家卫生计生委与国家食品药品监管总局负责干细胞临床研究政策制定和宏观管理，组织制定和发布干细胞临床研究相关规定、技术指南和规范，协调督导、检查机构干细胞制剂

和临床研究管理体制机制建设和风险管控措施，促进干细胞临床研究健康、有序发展;共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会，为干细胞临床研究规范管理提供技术支撑和伦理指导。 省级卫生计生行政部门与省级食品药品监管部门负责行政区域内干细胞临床研究的日常监督管理，对机构干细胞制剂和临床研究质量以及风险管控情况进行检查，发现问题和存在风险时及时督促机构采取有效处理措施;根据工作需要共同组建干细胞临床研究专家委员会和伦理专家委员会。 第六条机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用，不得发布或变相发布干细胞临床研究广告。 第二章机构的条件与职责 第七条干细胞临床研究机构应当具备以下条件： （一）三级甲等医院，具有与所开展干细胞临床研究相应的诊疗科目。 （二）依法获得相关专业的药物临床试验机构资格。 （三）具有较强的医疗、教学和科研综合能力，承担干细胞研究领域重大研究项目，且具有来源合法，相对稳定、充分的项目研究经费支持。 （四）具备完整的干细胞质量控制条件、全面的干细胞临床研究质量管理体系和独立的干细胞临床研究质量保证部门；建立

申请进行干细胞临床试验研究

申请进行干细胞临床试验研究，需提供以下材料： (一)申请表; (二)申请机构或/和委托临床研究机构的法人登记证书、 营业执照、医疗机构执业许可证和资质证明; (三)委托或合作合同样稿; (四)研究人员的名单和简历; (五)干细胞制品制备和检定等符合《药品生产质量管理规范》（GMP）条件的相关材料; (六)供者筛选标准和干细胞制备过程中的主要原辅料的标准; (七)干细胞制品的制备工艺和工艺过程中的质量控制标准，以及工艺稳定性的数据，并提供制造和检定规程以及自检报告。质量控制标准能够反应干细胞特征，尤其是与适应症相关的干细胞特征标志物等; (八)临床前研究报告，包括细胞水平和动物水平的安全性和有效性评价实验。安全性评价需要在通过《药物非临床研究质量管理规范》（GLP）认证的实验室研究完成，并提供证明;

(九)供者干细胞制剂的质控标准和标准制定依据，以及中国食品药品检定研究院质量标准复核报告; (十)干细胞制备及检定的完整记录； (十一) 供者知情同意书样稿； (十二) 干细胞制剂的标签、储存、运输和使用追溯方案； (十三) 不合格和/或剩余干细胞制剂的处理措施； (十四) 临床研究的安全性评估及相应处理措施，提供风险分析及评估报告、风险控制方案及实施细则； (十五) 临床研究方案，应包括以下内容: 1.研究题目； 2.研究目的； 3.立题依据； 4.预期效果； 5.试验设计； 6.受试者入选、排除和剔除标准，选择受试者的步骤和受试者分配入组方法；

7.根据统计学原理计算要达到预期研究目的所需病例数； 8.给药方式、剂量、时间及疗程，如需通过特殊手术导入治疗制剂，须提供详细操作过程； 9.中止和终止临床试验的标准； 10.疗效评定标准； 11.不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施； 12.病例记录； 13.研究结果的统计分析； 14.随访的计划及实施办法； 15.病例报告表样稿。 (十六)临床研究进度计划； (十七) 资料记录与保存措施； (十八) 伦理委员会批准件和伦理委员会成员表； (十九) 受试者知情同意书样稿；

干细胞临床研究治疗

干细胞临床研究治疗文档编制序号：[KK8UY-LL9IO69-TTO6M3-MTOL89-FTT688]

干细胞临床研究治疗资料 干细胞治疗适应症： 1、干细胞移植治疗神经系统疾病如：脑瘫、脊髓损伤、运动神经元病、帕金森病、脑出血、脑梗塞后遗症、脑外伤后遗症等; 2、干细胞移植治疗免疫系统疾病如：糖尿病、皮肌炎、肌无力、血管病变、硬化病、白血病等; 3、干细胞移植治疗其他疾病：如肝病、肝硬化、股骨头坏死等; 干细胞功能作用： 重建系统 利用造血干细胞移植既可重建造血系统,又可重建免疫系统重建系统,目前是白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等恶性和非恶性血液病以及部分免疫系统缺陷疾病的一种成熟常规的治疗手段。 细胞替代治疗 利用间充质干细胞、心肌干细胞等成体干细胞、iPS细胞进行神经系统疾病、心脏疾病、糖尿病、肝病等疾病治疗,技术尚未成熟,干细胞移柱时间、细胞数量以及移植后长期安全性仍需探索。 组织工程 体外以干细胞为种子细胞培育成一些组织器官,用来替换人体衰老和病变的组织器官,组织和器官同时也可作为药物检测平台和疾病模型,距离治疗性人体器官克隆仍有很多关键性问题尚待解决。 基因治疗 干细胞是基因治疗的理想靶细胞,为目的基因持续稳定表达创造条件,用于临床尚有许多难以突破困难,如何在提高基因转移效率,使基因持久表达的同时防止基因整合所致的癌变,疗效仍不肯定。 国际干细胞研究发展 随着干细胞基本原理和相关技术的成熟和更新,以及监管政策的不断

转暖,各国已纷纷加快干细胞的临床研究,列入国家科技的战略必争领域。据统计,全球约近100多个重要干细胞研究中心,美国和加拿大有50个先进中英国大约有20个,欧洲其他地区大约25个,亚太地区约30个中心主要在韩国及日本在国际干细胞研究领域,美国一直保持着绝对领先的地位,,美国一直大力支持包括成体千细胞在内的千细胞研FDA至今己批准数百个千细胞临床应用研究。欧洲和亚洲国家也纷纷加快干细胞各个层次的研究,英国药品与保健产品监管局(MHRA)己许可针对视网膜黄斑变性开展干细胞人体治疗试验;以色列Pluristem公司最先宣布基于其人胎盘来源贴壁细胞专利技术治疗重度下肢缺血症的药物PLX-PAD已在德国进入临床试验；日本从2000年即启动的“千年世纪工程”,将干细胞工程作为四大重点之一,并在诱导性多能干细(iPS)领域处于世界领先地位,。印度药品管理局早先即批准了干细胞产品的第一个临床试验。根据美囯囯立卫生研究院管理的临床研究登记系统(C| inicaltria|sgov)数据显示,截止至2016年5月,全球登记的干细胞临床研究项目共5496项主要是成体千细胞临床试验,涉及血液病、肿瘤、神经系统疾病、心脏疾病、免疫系统疾病等领域,其中美国保持绝对领先的地位,德国、法国等欧洲国家紧随其后,在亚洲,中、韩、日三国也是干细胞研究的热点地区。 全球共批准8个干细胞药物，中国并未在其列。 中国干细胞临床研究备案机构102家，河北省4家。 国家卫计委官方备案的干细胞临床研究项目： 1.脐带间充质干细胞移植治疗狼疮性肾炎的临床研究—（大连医科大学附属第一医院） 2.自体外周血干细胞治疗糖尿病性皮肤病的临床研究—（大连医科大学附属第一医院） 3.带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究（大连医科大学附属第一医院） 4.脐带间充质干细胞联合脐血干细胞治疗外伤性脊髓损伤胞联合脐血干细胞治疗外伤性脊髓损伤—（中南大学湘雅医院 5.脐带间充质干细胞联合脐血干细胞治疗脊髓小脑性共济失调—（中南大学湘雅医院）

干细胞及转化研究

“干细胞及转化研究”试点专项 2017年度项目申报指南建议 为提升我国干细胞研究水平并推动相关研究成果的转化应用，按照《国家中长期科技发展规划纲要（2006-2020年）》部署，根据《国务院关于深化中央财政科技计划（专项、基金等）管理改革的方案》，科技部会同教育部、卫生计生委、中国科学院、自然科学基金会及总后卫生部等部门组织专家编制了干细胞及转化研究试点专项实施方案。 干细胞及转化研究试点专项按照面向转化、夯实基础、突破瓶颈、实现引领的思路，以增强我国干细胞转化应用的核心竞争力为目标，以我国多发的神经、血液、心血管、生殖等系统和肝、肾、胰等器官的重大疾病治疗为需求牵引，面向国际干细胞研究发展前沿，聚焦干细胞及转化研究的重大基础科学问题和瓶颈性关键技术，争取在优势重点领域取得科学理论和核心技术的原创性突破，推动干细胞研究成果向临床应用的转化，整体提升我国干细胞及转化医学领域技术水平。 专项实施方案部署8个方面的研究任务：1. 多能干细胞建立与干性维持；2. 组织干细胞获得、功能和调控；3. 干细胞定向分化及细胞转分化；4. 干细胞移植后体内功能建立与调控；5. 基于干细胞的组织和器官功能再造；6. 干细胞资源库； 1

7. 利用动物模型的干细胞临床前评估；8. 干细胞临床研究。 2016年，干细胞及转化研究试点专项围绕以上主要任务，共立项支持25个研究项目（其中青年科学家项目10项）。根据专项实施方案和“十三五”期间有关部署，2017年，干细胞及转化研究试点专项将围绕多能干细胞建立与干性维持，组织干细胞获得、功能和调控，干细胞定向分化及细胞转分化，干细胞移植后体内功能建立与调控，基于干细胞的组织和器官功能修复，干细胞资源库，利用动物模型的干细胞临床前评估，干细胞临床研究等方面继续部署项目，拟优先支持27个研究方向（每个方向拟支持1-2个项目）。 申报单位针对重要支持方向，面向解决重大科学问题和突破关键技术进行一体化设计，组织申报项目，每个项目的目标须覆盖全部考核指标。鼓励围绕一个重大科学问题或重要应用目标，从基础研究到应用研究全链条组织项目。鼓励依托国家实验室、国家重点实验室等重要科研基地组织项目。 项目执行期一般为5年。一般项目下设课题数原则上不超过4个，每个项目所含单位数控制在4个以内。 拟支持青年科学家项目不超过10个，任务总经费不超过6000万元。青年科学家项目可参考重要支持方向（标*除外）组织项目申报，但不受研究内容和考核指标限制。 2